Samenvatting
Fase 1- en 2-studies hebben klinisch effect getoond van autologe stamceltransplantatie bij patiënten met ernstige, diffuse cutane systemische sclerose. De in dit artikel beschreven ASTIS-studie (Autologous Stem Cell Transplantation International Scleroderma) is een fase 3-studie waarin behandeling met autologe stamceltransplantatie (ASCT) werd vergeleken met maandelijks cyclofosfamide intraveneus gedurende 1 jaar (cyclofosfamide). Het primaire eindpunt was ziektevrije overleving, gedefinieerd als tijd in dagen van randomisatie tot overlijden of tot het optreden van ernstig orgaanfalen. Aan deze internationale, multicentrum, gerandomiseerde studie namen in totaal 156 patiënten met ernstige, diffuse cutane systemische sclerose deel (n=79: ASCT; n=77: cyclofosfamide). Na mediaan 5,8 jaar was de ziektevrije overleving 72% (n=57) in de ASCT-groep en 60% (n= 46) in de cyclofosfamidegroep. Gedurende het eerste jaar van behandeling was de ziektevrije overleving lager in de ASCT-groep (84%; n=66) dan in de cyclofosfamidegroep (90%; n=69) als gevolg van hogere behandelingsgerelateerde mortaliteit in de ASCT-groep (ASCT: 10%, n=8; cyclofosfamide: 0%, n=0). Vanaf het tweede jaar was de kans op ziektevrije overleving significant hoger in de ASCT-groep (hazardratio voor ziektevrije overleving 0,35 [95%-betrouwbaarheidsinterval 0,16-0,74]). Concluderend toont deze studie dat ASCT bij patiënten met diffuse cutane systemische sclerose geassocieerd is met een behandelingsgerelateerde mortaliteit van 10% in het eerste jaar, maar dat deze behandeling op lange termijn de ziektevrije overleving verbetert.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:219–32)
