SAMENVATTING
Transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA) is een ernstige complicatie die optreedt bij patiënten na een allogene hematopoetische stamceltransplantatie (HCT) en gepaard gaat met een hoge mortaliteit en morbiditeit. De pathofysiologie van TA-TMA is erg complex en wordt beschreven in een driefasenmodel: de initiatiefase, de progressiefase en de hemolysefase. Daarin staan centraal het optreden van endotheelschade, complementactivatie en vorming van microtrombi in capillairen van organen zoals nieren, darmen en hersenen. Op dit moment bestaat er geen standaardbehandeling voor TA-TMA. Bij veel toegepaste behandelingen zoals plasmaferese, rituximab en defibrotide ontbreekt onomstotelijk bewijs voor effectiviteit. De hoeksteen van de behandeling is dan ook gericht op ondersteunende zorg en het behandelen van de diverse oorzakelijke en onderhoudende factoren zoals infecties en graft-versus-hostziekte. Nieuwe inzichten ten aanzien van de rol van complementactivatie bij TA-TMA heeft geleid tot nieuwe behandelmogelijkheden. Eculizumab, een recombinant gehumaniseerd monoklonaal IgG-antilichaam dat bindt aan het humane complementeiwit C5 en daarmee activering van het terminale complement remt, is recentelijk met succes toegepast bij de behandeling van TA-TMA bij kinderen na HCT. Gegevens bij volwassen patiënten zijn nog beperkt, maar aanvullende onderzoeken die de effectiviteit en veiligheid van complementmodulerende behandelingen bij TA-TMA zullen bepalen zijn reeds geïnitieerd.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 20210;18:35-41)
