Betibeglogene autotemcel (beti-cel) is in Europa geregistreerd voor de behandeling van patiënten met bèta-thalassemie van 12 jaar en ouder, die afhankelijk zijn van bloedtransfusies, een bepaalde genetische afwijking hebben (geen β0/β0-genotype) en voor wie geen donor beschikbaar is voor stamceltransplantatie. Deze eenmalige gentherapie wordt momenteel echter niet vergoed. De fabrikant van beti-cel heeft de aanvraag voor vergoeding van de behandeling zelfs ingetrokken. Zitten er nog meer gentherapieën in de pijplijn? Wat is de stand van zaken rondom gentherapie bij patiënten met bèta-thalassemie?