Wereldgezondheidsorganisatie WHO heeft nieuwe edities van de Model Lists of Essential Medicines (EML) en Essential Medicines for Children (EMLc) gepubliceerd, die belangrijke nieuwe geneesmiddelen bevatten voor de behandeling van onder andere multiple sclerose, kanker, infectieziekten en cardiovasculaire aandoeningen. De bijgewerkte lijsten zijn bedoeld om de toegang te vergemakkelijken tot innovatieve geneesmiddelen die duidelijke klinische voordelen laten zien. Deze behandelingen kunnen wereldwijd een zeer grote impact hebben op de volksgezondheid zonder dat de gezondheidsbudgetten van lage- en middeninkomenslanden in gevaar komen.
“Al meer dan 40 jaar vertrouwen landen overal ter wereld op de EML als een definitieve, op wetenschappelijk bewijs gebaseerde gids voor de belangrijkste medicijnen die de grootste impact op de gezondheid hebben,” zegt dr. Tedros Adhanom Ghebreyesus, directeur-generaal van de WHO. “Stijgende prijzen en verstoringen in de toeleveringsketen betekenen echter dat alle landen nu steeds meer problemen ondervinden bij het garanderen van een consistente en eerlijke toegang tot veel essentiële geneesmiddelen van goede kwaliteit. De WHO zet zich in om alle landen te ondersteunen bij het overwinnen van deze obstakels, om de toegang met rechtvaardigheid te vergroten.”
Voor de update van 2023 werden 85 aanvragen, die meer dan honderd geneesmiddelen en formuleringen omvatten, beoordeeld door het WHO Expert Committee on Selection and Use of Essential Medicines. De aanbevolen wijzigingen brengen het totale aantal geneesmiddelen op de EML en EMLc op respectievelijk 502 en 361.
Multiple sclerose is een chronische, slopende ziekte van het zenuwstelsel waaraan wereldwijd ongeveer 2,8 miljoen mensen lijden. Tot nu toe waren er echter nog geen geneesmiddelen voor de behandeling van multiple sclerose opgenomen in het EML. Daar is nu verandering in gekomen: er worden drie geneesmiddelen die de progressie kunnen vertragen toegevoegd aan de lijst. Het gaat om cladribine, glatirameeracetaat en rituximab. Het besluit om ook off-label gebruik van rituximab te ondersteunen wordt ondersteund door sterk bewijs van de werkzaamheid en veiligheid van rituximab voor deze indicatie. Deze aanbeveling, die in lijn is met eerdere aanbevelingen van de Expertcommissie, kan wereldwijd tot grote gezondheidsvoordelen leiden, denkt de WHO. “De EML neemt alleen geneesmiddelen op op basis van solide bewijs voor veiligheid en werkzaamheid”, verduidelijkt dr. Benedikt Huttner, secretariaat van de EML van de WHO. “Gezien het bewijsmateriaal en de toegenomen betaalbaarheid van rituximab, met inbegrip van de beschikbaarheid van vooraf goedgekeurde biosimilars, heeft het prioriteit gekregen boven on-label alternatieven als een essentieel geneesmiddel voor de behandeling van relapsing-remitting en progressieve MS.”
Combinaties van meerdere geneesmiddelen met een vaste dosis (gewoonlijk ‘polypillen’ genoemd) voor de preventie van hart- en vaatziekten, met name cholesterolverlagende middelen met een of meer bloeddrukverlagende middelen met en zonder acetylsalicylzuur (aspirine), zijn dit jaar ook voor het eerst aan de EML toegevoegd. Op basis van aanbevelingen van eerdere EML Expert Committees hebben wetenschappers uit meerdere landen mijlpaalproeven uitgevoerd die het voordeel van deze combinaties voor zowel primaire als secundaire preventie van hartaandoeningen bevestigen.
Nieuwe geneesmiddelen op de lijsr voor infectieziekten zijn onder andere:
Twee nieuwe kankerbehandelingen zijn toegevoegd: gepegyleerd liposomaal doxorubicine voor Kaposisarcoom en pegfilgrastim om de aanmaak van witte bloedcellen te stimuleren en het toxische effect van sommige kankergeneesmiddelen op het beenmerg te verminderen. De indicaties voor verschillende kankermedicijnen voor kinderen die al op de EMLc stonden, werden daarnaast uitgebreid met nieuwe vormen van kanker bij kinderen (anaplastisch grootcellig lymfoom, Langerhanscel histiocytose en Burkitt lymfoom). Ook wordt een aantal dure kankergeneesmiddelen juist niet aanbevolen vanwege bezorgdheid over betaalbaarheid en haalbaarheid in situaties met weinig hulpbronnen. Daarbij horen PD-1 / PD-L1 immuuncheckpointremmers en osimertinib voor longkanker, en CDK4/6-remmers voor borstkanker.
Diabetes – De huidige lijsten voor humane insuline op de EML en EMLc zijn uitgebreid met afgiftesystemen in de vorm van patronen en voorgevulde pennen, vanwege de potentiële voordelen voor patiënten ten opzichte van flacons en spuiten wat betreft gebruiksgemak, nauwkeuriger dosering en betere therapietrouw.
Psychiatrische aandoeningen – Een uitgebreide herziening van geneesmiddelen voor geestelijke gezondheidsproblemen en gedragsstoornissen heeft geleid tot updates van de EML en EMLc om te zorgen voor een sterke afstemming tussen de modellijsten en aanbevelingen in de WHO-richtlijnen, waaronder de toevoeging van twee nieuwe geneesmiddelen – acamprosaat en naltrexon – voor de behandeling van alcoholisme.
Essentiële geneesmiddelen voor kinderen – De lijst met formuleringen van meer dan 70 geneesmiddelen op de EMLc is bijgewerkt om ervoor te zorgen dat de juiste doseringsvormen en sterktes voor gebruik bij kinderen tot 12 jaar zijn opgenomen. Kant-en-klare therapeutische voeding is toegevoegd aan de EMLc voor de behandeling van ernstige acute ondervoeding bij zuigelingen en kinderen tot 5 jaar.
De EML en EMLc hebben ook een aantal medicijnen nadrukkelijk niet opgenomen, vaak omdat ze te duur of onvoldoende leverbaar zijn, of omdat de werkzaamheid niet onomstotelijk vaststaat. In totaal werden 32 toepassingen niet aanbevolen, waaronder: glucagon-like peptide-1 receptor agonisten voor gewichtsverlies bij obesitas, risdiplam voor de behandeling van spinale musculaire atrofie, donepezil voor de behandeling van dementie door de ziekte van Alzheimer, CAR-T celtherapieën voor lymfoom en snelwerkende orale transmucosale fentanyl voor doorbraakpijn bij kanker.
Referentie
