De Amerikaanse medicijnenautoriteit Food and Drug Administration (FDA) heeft goedkeuring verleend voor de eerste twee celgebaseerde gentherapieën die bedoeld zijn voor de behandeling van sikkelcelziekte. Het gaat om exagamglogene autotemcel (Casgevy, Vertex Pharmaceuticals), een CRISPR/Cas9-gemodificeerde therapie, en lovo-cel (Lyfgenia, Bluebird Bio). Beide behandelingen zijn ontworpen voor patiënten van 12 jaar en ouder.
Sikkelcelziekte is een zeldzame, ernstige en levensbedreigende bloedaandoening met aanzienlijke onvervulde behoeften. De goedkeuring van deze twee celgebaseerde gentherapieën kan voor patienten een grote doorbraak betekenen. Gentherapie kan de belofte inhouden om meer gerichte en effectieve behandelingen te bieden, vooral voor zeldzame aandoeningen waar de huidige behandelopties beperkt zijn.
Beide gentherapieën maken gebruik van de stamcellen van de patiënten, die worden genetisch gemodificeerd en vervolgens via een eenmalige infusie worden teruggegeven als onderdeel van een hematopoëtische stamceltransplantatie.
Exagamglogene autotemcel, ook wel exi-cel genoemd, is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met terugkerende vaso-occlusieve crises en vertegenwoordigt de eerste door de FDA goedgekeurde therapie die gebruikmaakt van CRISPR/Cas9-technologie voor genbewerking.
Lovo-cel, daarentegen, is een celgebaseerde gentherapie die een lentivirale vector gebruikt voor genetische modificatie en is geïndiceerd voor patiënten met sikkelcelziekte en een voorgeschiedenis van vaso-occlusieve gebeurtenissen.
Patiënten die deze behandelingen hebben ondergaan, zullen worden opgenomen in een langlopende studie om de effectiviteit en veiligheid van elk product verder te beoordelen. De goedkeuring van deze gentherapieën vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in de behandeling van sikkelcelziekte en opent de deur naar verdere ontwikkelingen op het gebied van genbewerkingstechnologie voor andere ziekten en aandoeningen.
Referentie
