Het klinkt als een paradox, maar feitelijk zijn zeldzame kankers helemaal zo zeldzaam niet. Sterker nog: als we ‘zeldzame kanker’ als een kanker op zich beschouwen, dan is het de meest voorkomende kanker in Nederland. Ongeveer 1 op de 5 kankerpatiënten heeft een zeldzame vorm van kanker. Ruim 20.000 Nederlanders per jaar krijgen die diagnose te horen. KWF maakt deze week bekend dat het samen met 4 Europese zusterfondsen ruim 21 miljoen euro uittrekt voor onderzoek naar nieuwe medicijnen voor patiënten met zeldzame vormen van kanker.
Wie met een zeldzame kanker wordt geconfronteerd heeft te maken met allerlei problemen die bij de vaker voorkomende kankers minder een rol spelen. De diagnostiek neemt vaak meer tijd in beslag, omdat lang niet elke arts de symptomen van zo’n zeldzame kanker meteen herkent. Daarnaast is het heel moeilijk om voldoende patiënten te vinden om een relevante klinische studie op te zetten. Dat betekent dat er voor zeldzame kankers vaak minder medicijnen en minder behandelmethoden, en dus vaak slechtere prognoses. Van de mensen met zeldzame kanker is gemiddeld 52% na 5 jaar nog in leven; bij niet-zeldzame vormen is dat 69%. Bovendien stijgen de overlevingskansen bij zeldzame kankers minder snel (bron: IKNL).
De onderzoeken die KWF nu gaat medefinancieren richten zich op acute lymfatische leukemie (ALL, o.a. bij baby’s) en een onderzoek naar osteosarcoom (een vorm van botkanker). In Nederland zijn dergelijke onderzoeken niet of nauwelijks te realiseren, maar dankzij deze internationale samenwerking is het mogelijk om studies op te zetten met voldoende deelnemers en bewijskracht. Zo krijgen patiëntgroepen voor wie zelden nieuwe medicijnen beschikbaar komen, toch uitzicht op nieuwe behandelmogelijkheden.
Om de perspectieven voor mensen met zeldzame kanker te verbeteren nam KWF het initiatief om de krachten te bundelen met de Spanish Association Against Cancer Scientific Foundation (Spanje), Antikankerfonds (België), Kom op tegen Kanker (België) en Fondation ARC (Frankrijk). Uit deze samenwerking ontstond ATTRACT, een oproep aan wetenschappers om onderzoeksvoorstellen in te dienen die de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame kankers kunnen versnellen. Deelname van patiënten uit meerdere landen en ziekenhuizen (multinationale, multicenter klinische studies) was hierbij een belangrijke voorwaarde. Alleen op die manier zijn voldoende gegevens te verzamelen en betrouwbare conclusies te trekken.
Een onafhankelijke commissie van experts en patiënten heeft alle aanvragen zorgvuldig beoordeeld op kwaliteit, haalbaarheid en impact. Op basis hiervan zijn uiteindelijk 4 projecten gehonoreerd. Alle onderzoeken hebben prominente Nederlandse vertegenwoordiging. Eén ervan staat onder leiding van het Prinses Máxima Centrum te Utrecht. Met een bijdrage van €9,7 miljoen neemt KWF het leeuwendeel van de totale investering voor haar rekening.
Deze studie wordt geleid vanuit het Prinses Máxima Centrum. Het richt zich op een agressieve vorm van acute lymfatische leukemie (ALL) bij kinderen jonger dan 1 jaar. Deze leukemievorm kenmerkt zich door een specifieke fout in het DNA (KMT2A-herschikking) en is moeilijk te behandelen. Ondanks intensieve chemotherapie overlijdt een derde van de patiënten binnen 2 jaar na de diagnose. Blinatumomab is een nieuw geneesmiddel dat al effectief wordt toegepast bij kinderen van 1 jaar en ouder. Uit een pilotstudie bleek al dat het medicijn blinatumomab de overleving van baby’s met ALL aanzienlijk verbeterde. Aan het nieuwe onderzoek dat nu mede dankzij KWF van start gaat, doen ruim 5 keer zoveel patiënten mee. De Interfant-21-studie zal aantonen of behandeling met blinatumomab ook bij jongere kinderen tot betere vooruitzichten leidt. Naar verwachting is de meerwaarde van blinatumomab definitief te bevestigen. Het middel kan daarna snel tot de standaardbehandeling gaan behoren voor jonge kinderen met ALL.
Osteosarcoom is een zeldzame vorm van botkanker die jaarlijks ongeveer 50 mensen treft. Behandeling is mogelijk met een operatie en chemotherapie, maar helaas keert de ziekte regelmatig terug. In het eerste jaar is de kans hierop het grootst. Een van de behandelopties bij teruggekeerd osteosarcoom is het medicijn cabozantinib. In de FOSTER-CabOs-studie vindt onderzoek plaats naar een nieuwe toepassing van cabozantinib. Patiënten krijgen het medicijn hierbij een jaar lang als onderhoudsmedicatie om de kans op ziekteterugkeer na behandeling te verkleinen. Als blijkt dat dit tot een betere overleving leidt, zal de fabrikant de marktvergunning laten uitbreiden, zodat cabozantinib ook als onderhoudsmedicatie beschikbaar komt. Deze studie wordt geleid vanuit het Institut Gustave Roussy (Frankrijk)
ALL TARGET richt zich op patiënten met T-cel acute lymfatische leukemie, een vorm van leukemie waarbij de T-cellen zijn aangedaan. Het doel is het achterhalen van de meest effectieve geneesmiddelcombinaties voor patiënten bij wie huidige behandelingen niet werken of bij wie de ziekte ondanks behandeling terugkeert. De onderzochte geneesmiddelcombinaties zijn venetoclax/tofacitinib, venetoclax/5-azacytidine en venetoclax/temsirolimus/erwinase. Deze studie wordt geleid vanuit het Centre Hospitalier de Versailles (Frankrijk).
CARTALLEU richt zich net als ALL TARGET op patiënten met acute lymfatische leukemie bij wie huidige behandelingen niet werken of bij wie de ziekte ondanks behandeling terugkeert. In het onderzoek staat de CAR-T-therapie varnimcabtagene autoleucel (var-cel) centraal. CAR-T-therapie is een vorm van immunotherapie waarbij patiënten genetisch aangepaste afweercellen van zichzelf krijgen toegediend. In Spanje is deze behandeling onder bepaalde voorwaarden al mogelijk en de resultaten zijn veelbelovend. Voor Europese goedkeuring en internationale toepassing van var-cel zijn grotere studies nodig zoals CARTALLEU. Deze studie wordt geleid door instituut FRCB-IDIBAPS, Hospital Clinic Barcelona (Spanje).
Bron
