Onlangs heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een nieuw geneesmiddel – exagamglogene autotemcel – goedgekeurd voorde behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Deze gen-’editing’-therapie bestaat uit CD34+-cellen die ex vivo zijn bewerkt met behulp van de Nobelprijs-winnende technologie die gebruikmaakt van ‘clustered regularly interspaced short palindromic repeats’ (CRISPR) en het CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9), een ingenieus bacterieel immuunsysteem tegen virussen. In dit artikel worden de onderzoeksresultaten beschreven op basis waarvan exagamglogene autotemcel voorwaardelijk is toegelaten tot de Europese markt.