SAMENVATTING

Bij MDS-patiënten wordt een hogere IPSS-R bij transplantatie geassocieerd met een slechtere transplantatie-uitkomst. Het lijkt dus gunstig om IPSS-R te verbeteren door therapeutische interventie voorafgaand aan de transplantatie, om het ziekterisico te ‘down-stagen’. Tot nu toe is er echter geen bewijs dat deze aanpak ondersteunt. Een retrospectieve analyse van het EBMT-transplantatieregister werd uitgevoerd om de rol van therapeutische interventies voorafgaand aan de transplantatie te onderzoeken met betrekking tot veranderingen in IPSS-R en transplantatieresultaten. In totaal werden 1.482 MDS-patiënten met voldoende gegevens om IPSS-R te berekenen bij diagnose en op het moment van transplantatie geselecteerd en geanalyseerd op transplantatieresultaat in een multivariabel Cox-model, inclusief IPSS-R bij diagnose, behandelingsinterventie en verandering in IPSS-R vóór transplantatie en verschillende patiënt- en transplantatievariabelen. Het resultaat van de transplantatie werd niet beïnvloed door IPSS-R-verandering bij onbehandelde patiënten en was matig superieur bij met chemotherapie behandelde patiënten met verbeterde IPSS-R bij transplantatie. Verbeterde IPSS-R na hypomethylerende middelen (HMA) vertoonde geen gunstig effect. Wanneer IPSS-R echter verergerde na chemotherapie of HMA, was het resultaat van de transplantatie slechter dan zonder enige voorafgaande behandeling. Soortgelijke resultaten werden gevonden bij een analyse naar het effect van vermindering of toename van beenmerg (BM)-blasten tussen diagnose en transplantatie op de uitkomsten. Uit eerdere onderzoeken is gebleken dat slechts de helft van de met chemotherapie behandelde MDS-patiënten responsief is, wat onder HMA nog iets minder is. Het is onmogelijk om te voorspellen welke patiënt responsief zal zijn. Uit onze resultaten blijkt dat er geen voordeel is om te pogen de IPSS-R-score of het BM-blastenaantal te verlagen. Het verdient derhalve aanbeveling om de standaardpraktijk van meerdere Nederlandse transplantatiecentra om bij een BM-blastenpercentage van ≥10% of bij de indruk van ‘hoge proliferatie’ vooral AML-like remissie-inductie en soms ook consolidatiebehandeling toe te passen te heroverwegen. De op modellen gebaseerde overlevingsschattingen moeten de besluitvorming voor zowel artsen als patiënten helpen informeren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:258–65)