In navolging van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) begin 2024 de gen-‘editing’-therapie met exagamglogene autotemcel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Een jaar eerder verleende de FDA al een handelsvergunning voor gentherapie met lovotibeglogene autotemcel bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte. In dit artikel worden de resultaten beschreven van de klinische studies op basis waarvan deze nieuwe behandelingen zijn toegelaten tot de markt.