Ondanks dat de ziekte van von Willebrand (VWZ) een monogenetische aandoening is, veroorzaakt door mutaties in een enkel gen, zijn er nog geen gen- of gengerichte therapieën beschikbaar. We spreken over de nieuwste ontwikkelingen, knelpunten en toekomstverwachtingen van zulke therapieën met prof. dr. Frank Leebeek, prof. dr. Jeroen Eikenboom en prof. dr. Jan Voorberg.