Recent heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) een positief advies uitgebracht voor de goedkeuring van het geneesmiddel Hympavzi, ontwikkeld door Pfizer Europe. Daarmee lijkt het een kwestie van tijd voordat het Europees Medicijnen Agentschap EMA het geneesmiddel goed zal keuren. Deze week gebeurde dat al door de Amerikaanse FDA. Het middel is bedoeld voor de preventie van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder, met een gewicht van minstens 35 kg, die lijden aan ernstige hemofilie A of B.
Hympavzi wordt geleverd als een injectieoplossing van 150 mg en bevat de werkzame stof marstacimab, een monoklonaal antilichaam dat de anticoagulerende werking van tissue factor pathway inhibitor (TFPI) remt. Marstacimab bevordert het extrinsieke stollingsmechanisme en compenseert voor tekorten in het intrinsieke stollingsmechanisme, wat leidt tot een verhoogde beschikbaarheid van vrij factor Xa en een verhoogde trombineproductie. Dit draagt bij aan een verbeterde hemostase.
Marstacimab wordt wekelijks toegediend via een voorgevulde pen, wat een aanzienlijk praktisch voordeel biedt ten opzichte van de huidige profylactische behandelingen die meerdere infusies per week vereisen. In plaats van direct stollingsfactoren toe te voegen, vermindert marstacimab de aanwezigheid van een natuurlijk eiwit dat het bloed verdunt. Hierdoor blijft er meer van het enzym trombine beschikbaar, wat essentieel is voor bloedstolling, en worden bloedingen effectief gereduceerd.
De werkzaamheid van marstacimab werd bevestigd in de fase III BASIS-studie, waarin 116 mannen en jongens met ernstige hemofilie A of B werden gevolgd. Gedurende de eerste zes maanden kregen 33 deelnemers standaardbehandelingen op aanvraag en 83 deelnemers standaard profylaxe. Vervolgens werden alle deelnemers gedurende 12 maanden preventief behandeld met marstacimab. Het aantal bloedingen per jaar daalde aanzienlijk bij patiënten die overgingen op marstacimab, wat een veelbelovende uitkomst biedt voor deze patiëntengroep. Patiënten die marstacimab gebruikten, hadden gemiddeld 3,2 bloedingen per jaar, vergeleken met 38 bloedingen per jaar bij patiënten die standaardbehandelingen op aanvraag kregen.
De meest voorkomende bijwerkingen waren reacties op de injectieplaats, hoofdpijn, hypertensie en jeuk. Daarnaast is er een verhoogd risico op hypertensie, wat nauwlettend moet worden gemonitord tijdens de behandeling.
De Amerikaanse en aankomende Europese goedkeuringen bieden een belangrijke nieuwe optie voor de preventieve behandeling van patiënten met ernstige hemofilie A of B, waarbij de vereisten voor frequente infusies aanzienlijk worden verminderd en de kwaliteit van leven kan worden verbeterd.
Referenties
