NTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024
drs. A.L. Kreuger , dr. H. Jolink , dr. C.J.M. Halkes , dr. P.A. von dem Borne , prof. dr. J.H. Veelken , prof. dr. A.C. Lankester , dr. J.M-L. Tjon
Primaire immuundeficiënties (PID) zijn een heterogene groep zeldzame, aangeboren, genetische afwijkingen van het immuunsysteem. Patiënten met een PID kunnen zich presenteren met ernstige infecties, auto-immuniteit, auto-inflammatoire manifestaties of beenmergfalen en hebben een verhoogd risico op het ontwikkelen van een maligniteit. Een allogene stamceltransplantatie (allo-SCT) is de enige curatieve mogelijkheid. Bij kinderen met een ernstige PID is dit reeds de gouden standaard. De meeste volwassen patiënten met PID hebben een acceptabele kwaliteit van leven met ondersteunende behandeling met antimicrobiële profylaxe, immuunsuppressieve of immuunmodulerende therapie. Indien een patiënt ondanks intensieve therapie ernstige infecties of auto-immuungemedieerde problemen heeft, dan wel een secundaire maligniteit ontwikkelt, dient ook op volwassen leeftijd een allo-SCT te worden overwogen. In dit artikel worden vijf patiënten beschreven die op volwassen leeftijd een non-myeloablatieve allo-SCT hebben ondergaan in verband met ernstige PID. Voor de conditionering werd gebruikgemaakt van busulfan en fludarabine, met alemtuzumab als graft-versus-host-disease (GvHD)-profylaxe. Na de allo-SCT kon bij alle patiënten de immuunsuppressieve medicatie worden afgebouwd en zijn de infectieuze en auto-immuungemedieerde complicaties afgenomen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:73–9)
Lees verderNTVH - 2020, nummer 2, march 2020
dr. D. Berghuis , dr. R.G.M. Bredius , prof. dr. A.C. Lankester
In de afgelopen 50 jaar is de zorg voor pediatrische patiënten die een allogene stamceltransplantatie (allo-SCT) ondergaan aanzienlijk veranderd. Mede door toegenomen kennis van biologie en genetica van met name primaire immuundeficiënties en (benigne) hematologische ziekten is er een aanzienlijke toename in het aantal indicaties waarvoor allo-SCT als curatieve behandelingsmogelijkheid geldt. Daarnaast zijn er multipele ontwikkelingen geweest op het gebied van donorbeschikbaarheid en HLA-typering, conditioneringsregimes en transplantaatbewerking. Verbeteringen in ‘supportive care’, met name vroege detectie en pre-emptieve behandeling van infectieuze complicaties, als ook gebruik van moderne ‘biolo-gicals’ bij patiënten met immunologische/allo-reactieve complicaties, hebben de veiligheid van allo-SCT verhoogd en de uitkomsten verbeterd. Als gevolg van voornoemde aspecten verandert het traditionele algoritme ‘is er een passende donor’ in toenemende mate richting ‘is er een allo-SCT-indicatie’.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2020;17:54–60)
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
