NTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023
Drs. Annemiek Dekker , drs. Peter van Rijn
Hemofilie is een zeldzame X-gebonden recessief overerfelijke aandoening waarbij een tekort aan stollingsfactoren leidt tot spontane bloedingen. De huidige behandeling bestaat uit regelmatige toediening van stollingsfactoren. Deze behandelwijze heeft als nadeel dat er nog altijd bloedingen kunnen optreden, dat het niet gericht is op genezing, hoge kosten met zich meebrengt en gepaard gaat met complicatierisico’s, waaronder infecties en allergische reacties. Gentherapie biedt deze patiënten een perspectief op een langetermijneffect met de mogelijkheid op functionele genezing. In dit artikel wordt een algemeen overzicht gegeven van de huidige wetenschappelijke inzichten, mogelijkheden en beperkingen met betrekking tot gentherapie bij hemofilie.
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
