NTVH - jaargang 21, nummer 3, mei 2024
drs. K. Verdeyen , dr. S.J. Bernelot-Moens , drs. S. van den Berg , drs. S.M. Noyon-Luijben , dr. S. van der Flier , dr. C.E.M. Hollak , dr. J.M.I. Vos , ODAP-indicatiecommissie voor sutimlimab
De beoordeling voor de vergoeding van weesgeneesmiddelen is veelal vanwege de beperkte bewijs-last een langdurige procedure. Daarom werd een nieuwe werkwijze ontwikkeld: het ‘Orphan Drug Access Protocol’ (ODAP) waarmee weesgeneesmiddelen sneller en gecontroleerd toegankelijk kunnen worden gemaakt. Complementremmer sutimlimab is in de pilotfase van ODAP opgenomen en zal naar verwachting drie jaar lopen. ‘Cold agglutinin disease’ (CAD) is een zeldzame vorm van chronische complementgemedieerde auto-immuun hemolytische anemie (AIHA). In drie studies bleek sutimlimab effectief voor behandeling van de hemolytische anemie bij CAD en is door de ‘European Medicines Agency’ met een weesgeneesmiddelenstatus geregistreerd in november 2022. Op dit moment is echter nog onvoldoende duidelijk hoe sutimlimab moet worden gepositioneerd voor de behandeling van CAD in vergelijking met de andere beschikbare behandelmogelijkheden en welke patiënten het meest profiteren. Doel van het ODAP-traject voor sutimlimab is om beter inzicht te krijgen in de effectiviteit en veiligheid van sutimlimab bij CAD-patiënten die in Nederland worden behandeld. De resultaten zullen worden gebruikt bij de definitieve duiding op ‘stand van de wetenschap en praktijk’ ten behoeve van opname in het basispakket en de gepaste inzet van deze behandeling bij CAD-patiënten in Nederland.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:115–22)
Lees verderNTVH - 2015, nummer 6, september 2015
dr. M. Aldenhoven , dr. C.E.M. Hollak , dr. J.J. Boelens
Het fatale beloop van een selecte groep patiënten met een lysosomale stapelingsziekte kan positief worden beïnvloed door een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allogene HSCT). Recentelijk zijn aan de hand van verschillende internationale studies de transplantatierichtlijnen voor patiënten met lysosomale stapelingsziekten aangepast. Dit heeft geleid tot een spectaculaire verbetering van zowel de veiligheid als de effectiviteit. Inmiddels is de kans op een succesvolle allogene HSCT bij patiënten met het syndroom van Hurler meer dan 95%, waar dit tot 10 jaar geleden slechts rond 50% lag. Dit succes is met name behaald door het gebruik van minder toxische, myeloablatieve conditionering op maat en een duidelijke hiërarchie ten aanzien van een geschikte stamceldonor. Zo wordt er bij deze ziektebeelden steeds meer gebruikgemaakt van stamcellen verkregen uit onverwant navelstrengbloed. Daarnaast blijkt dat patiënten zo jong mogelijk getransplanteerd moeten worden en dat het enzymtekort volledig moet worden gecorrigeerd voor de beste prognose op lange termijn. Het vroegtijdig opsporen van patiënten door middel van de hielprik, nog voordat onherstelbare schade is opgetreden, zou hierbij een belangrijke rol kunnen gaan spelen. Daarnaast zou in de toekomst gentherapie, als minder toxische en meer effectieve behandeling, meer algemeen kunnen worden toegepast bij deze ziektebeelden.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2015;12:225–32)
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
