NTVH - jaargang 20, nummer 1, februari 2023
C.M.C. Kooij , F. Smiers , M.E. Belderbos
Bèta-thalassemie is een monogenetische aandoening die leidt tot onvoldoende productie van bèta-ketens van het hemoglobine (β +) of het volledig ontbreken hiervan (β 0). Lentivirale gentherapie (betibeglogene autotemcel; beti-cel) is sinds 2019 geregistreerd in Europa voor de behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β + bèta-thalassemie voor wie geen geschikte allogene stamceldonor beschikbaar is. Lentivirale gentherapie is in klinische studies effectief gebleken, maar wordt in Europa nog niet vergoed door de verzekeraar. Daarnaast heeft lentivirale gentherapie nadelen, waaronder het risico op insertionele mutagenese door willekeurige integratie van het genproduct. CRISPR-Cas9 biedt een mogelijkheid om gericht veranderingen aan te brengen in het DNA en is daarmee wellicht veiliger. Het effect van behandeling met CRISPR-Cas9-gecorrigeerde stamcellen wordt onderzocht in een toenemend aantal klinische studies. In dit overzichtsartikel wordt het algemene werkingsmechanisme van CRISPR-Cas9-gentherapie en de medische toepassing van deze behandeling voor patiënten met bèta-thalassemie besproken.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:17–24)
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
