NTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
Drs. Diede Smeets
Een deel van de gevallen van myeoproliferatieve neoplasmata (MPN) voldoet niet aan de criteria van de bekende MPN-subtypen. Deze patiënten worden geschaard onder de diagnose niet te classificeren MPN (‘MPN, unclassifiable’, MPN-U). Tot op heden is er weinig onderzoek gedaan naar de genetische, klinische en morfologische factoren die mogelijk prognostische waarde hebben bij deze groep patiënten. Afgelopen september zijn in de American Journal for Clinical Pathology de resultaten gepubliceerd van een onderzoek naar factoren die de klinische uitkomsten van patiënten met MPN-U mogelijk kunnen voorspellen.1
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
Drs. Diede Smeets
Polycythaemia vera is een myeloproliferatieve aandoening die vrijwel altijd wordt veroorzaakt door een klonale mutatie in het gen voor de Janus-kinase 2 (JAK2).1 Patiënten met polycythaemia vera krijgen vaak acetylsalicylzuur om de aggregaatvorming door trombocyten te remmen, een flebotomie om het aantal erytrocyten te verlagen en/of cytoreductieve therapie met gepegyleerd (peg)interferon alfa-2a, hydroxycarbamide, ruxolitinib of anagrelide.2 Deze behandelingen zijn niet altijd voldoende effectief en patiënten kunnen refractair worden, waardoor alternatieve behandelingen nodig zijn. In een onlangs gepubliceerde Deense studie worden de definitieve resultaten van de fase II-studie COMBI II besproken, waarin patiënten met nieuw gediagnosticeerd polycythaemia vera gedurende 2 jaar behandeld werden met ruxolitinib plus peginterferon alfa-2a.3
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Drs. Diede Smeets
In dit artikel bespreken drs. Daan Breederveld, ervaringsdeskundige op het gebied van gentherapie bij Hemofilie B, en prof. dr. Caroline Terwee, hoogleraar voor de leerstoel ‘Uitkomstmaten in de Zorg’, de voordelen en uitdagingen van PROMIS en de mogelijkheid om PROMIS te gebruiken als basis voor uitkomst-gebaseerde vergoedingen van dure behandelingen.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Drs. Diede Smeets
HemoNED, het Nederlandse Hemofilie Register, heeft als primair doel om de kwaliteit van zorg voor patiënten met hemofilie en aanverwante aandoeningen te verbeteren.1 Om dat te bewerkstelligen worden gegevens verzameld over ziektekenmerken, behandelingen, behandeluitkomsten en bijwerkingen. Binnen HemoNED worden personen met hemofilie langdurig gevolgd, waardoor hun gegevens zowel op nationaal als internationaal niveau kunnen worden vergeleken. Recentelijk is HemoNED een samenwerking aangegaan met het internationale gentherapieregister van de World Federation of Hemophilia (WFH).2 Dr. Samantha Gouw, kinderhematoloog in het Amsterdam UMC en voorzitter van Stichting HemoNED, vertelt samen met haar HemoNED collega’s Caroline van Veen (projectcoördinator, LUMC) en Liesbeth Taal (datamanager, LUMC) over de keuze voor een samenwerking met het gentherapieregister van de WFH.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Drs. Diede Smeets
De FDA heeft afgelopen februari na een versneld proces het geneesmiddel lifileucel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met melanoom.1 Lifileucel is de eerste celtherapie die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met een solide tumor en bestaat uit tumorinfiltrerende lymfocyten (TIL’s).2 Net als bij CAR-T-celtherapie wordt bij een behandeling met lifileucel gebruik gemaakt van de eigen T-cellen van de patiënt. Het voornaamste verschil tussen CAR-T-celtherapie en TIL-therapie is dat bij CAR-T-celtherapie de T-cellen worden verzameld uit het bloed van de patiënt, terwijl ze bij TIL-therapie afkomstig zijn uit de tumor. De producent van lifileucel, Iovance Biotherapeutics, heeft ondertussen ook marktautorisatie aangevraagd bij het EMA.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special, juni 2023
Drs. Diede Smeets , drs. Peter van Rijn
Diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) is het meest voorkomende subtype van non- Hodgkin lymfoom en is ieder jaar verantwoordelijk voor 25-45% van de nieuwe patiënten.1 De eerstelijnsbehandeling bestaat uit rituximab met cyclofosfamide, doxorubicine, prednison en vincristine (R-CHOP).2 Ongeveer 35-40% van de patiënten is echter refractair of heeft een recidief na een initiële respons op deze behandeling.3 Effectieve en verdraagbare behandelopties voor deze recidiverende/refractaire (R/R) groep zijn beperkt, met name voor patiënten die niet in aanmerking komen voor een autologe stamceltransplantatie (ASCT).2,3 De mediane algehele overleving voor deze groep is 6-12 maanden.2 De analyse van de 5-jaars resultaten van de fase II-studie L-MIND laat zien dat de combinatie van tafasitamab plus lenalidomide een nieuwe effectieve therapeutische optie biedt bij patiënten met R/R DLBCL, die niet in aanmerking komen voor ASCT.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special, juni 2023
Drs. Diede Smeets
Er is geruime keuze wat betreft behandelingen voor recidief, refractair multipel myeloom (RRMM), maar welke behandeling optimaal is voor een specifieke patiënt is afhankelijk van het klinische scenario.1 Immuunmodulerende middelen (‘immunomodulating drugs’, IMiD’s) zoals thalidomide, lenalidomide (LEN) en pomalidomide (POM) hebben een brede biologische activiteit, waarbij meerdere signaleringscascades betrokken zijn.2-4 Behandeling met proteasoomremmers (‘proteasome inhibitors’, PI’s) zoals bortezomib (BOR), carfilzomib (CAR) en ixazomib (IXA) zorgt voor de opstapeling van foutief gevouwen eiwitten in cellen, waarna de cellen in apoptose gaan.1 Daarnaast zijn monoklonale antilichamen beschikbaar, gericht op ofwel CD38, zoals daratumumab (DARA) en isatuximab (ISA), ofwel op SLAM7, zoals elotuzumab (ELO).1 Chemotherapie wordt ingezet in combinatie met andere middelen, zoals in de DT-PACE en CyBorD-behandelregimes.1 Daarnaast wordt het cytostaticum melfalan gebruikt als conditioneringsbehandeling voorafgaand aan allogene stamceltransplantatie (aSCT).1,5 Venetoclax (VEN) is effectief gebleken bij de behandeling van patiënten met een t(11:14)-mutatie, maar is op dit moment binnen de EU alleen goedgekeurd voor de behandeling van chronische lymfatische leukemie (CLL) en acute myeloïde leukemie (AML).6 Selinexor (SEL) kan worden gecombineerd met DEX en eventueel BOR.7 Daarnaast zijn er behandelingen beschikbaar die zich richten op T-cellen, zoals de CAR-T-celtherapieën idecabtagene vicleucel en ciltacabtagene autoleucel en BITE-therapie.8,9 In Figuur 1 zijn de farmacologische werkingsmechanismen van deze RRMM-behandelingen geïllustreerd.
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
