Articles

Chronische graft-versus-hostziekte ongevoelig voor steroïden; wat nu?

NTVH - 2022, nummer Special, zomer 2022

Dr. J. Beekwilder

Chronische graft-versus-hostziekte is een complicatie van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie met veel morbiditeit en verhoogde mortaliteit, die initieel behandeld wordt met hoge dosis corticosteroïden. Een groot deel van de patiënten wordt refractair of steroïd-afhankelijk. De huidige behandelrichtlijn is uit 2018 en is niet specifiek over tweedelijnstherapie.

Lees verder

Therapievrije remissie bij chronische myeloïde leukemie. Voor wie is dat weggelegd?

NTVH - 2022, nummer Special, zomer 2022

Dr. J. Beekwilder

Patiënten met chronische myeloïde leukemie kunnen levenslang behandeld worden waardoor hun levensverwachting nauwelijks lager is dan die van de algemene bevolking. Maar levenslang behandelen is niet ideaal, niet vanuit het patiëntperspectief en niet vanuit maatschappelijk-economisch perspectief. Een deel van de patiënten kan stoppen. De vraag is hoe, wanneer, en bij wie er gestopt kan worden.

Lees verder

Gentherapie werd geen therapie. Wat volgt?

NTVH - 2022, nummer Special, zomer 2022

Dr. J. Beekwilder

Betibeglogene autotemcel (beti-cel) is in Europa geregistreerd voor de behandeling van patiënten met bèta-thalassemie van 12 jaar en ouder, die afhankelijk zijn van bloedtransfusies, een bepaalde genetische afwijking hebben (geen β0/β0-genotype) en voor wie geen donor beschikbaar is voor stamceltransplantatie. Deze eenmalige gentherapie wordt momenteel echter niet vergoed. De fabrikant van beti-cel heeft de aanvraag voor vergoeding van de behandeling zelfs ingetrokken. Zitten er nog meer gentherapieën in de pijplijn? Wat is de stand van zaken rondom gentherapie bij patiënten met bèta-thalassemie?

Lees verder

Behandelopties met een gelimiteerde behandelduur in de eerste lijn

NTVH - 2022, nummer Special, zomer 2022

Dr. J. Beekwilder

Een behandeling met een vaste behandelduur is vaak te verkiezen boven behandelingen die doorgaan voor onbepaalde tijd. Chemo-immunotherapie is in opzet een behandeling van vaste duur. Inmiddels zijn er voor de behandeling van chronische lymfatische leukemie in de eerste lijn meerdere combinaties met doelgerichte geneesmiddelen die ook een beperkt aantal kuren kennen.

Lees verder

De logistiek rondom CAR-T-cellen

NTVH - 2021, nummer CAR T special, may 2021

Dr. J. Beekwilder

De komst van CAR-T-celtherapie werd gezien als een revolutie in de behandeling van allerlei soorten kanker. Het betrof hier echter niet slechts een grote verandering in het behandellandschap, ook in de organisatie van het centrum waar de behandeling plaatsvindt vraagt de implementatie van CAR-T-celtherapie om flinke aanpassingen. Afgelopen jaar sprak Kasper Westinga (Hoofd Stamceltransplantatie Bewerkingen, UMC Utrecht) tijdens symposium ‘Innovaties in cellulaire therapie’ over de zaken die nodig zijn in een ziekenhuis voor het toepassen van een CAR-T-celbehandeling.1

Lees verder

De keerzijde van CAR-T: risico’s en bijwerkingen

NTVH - 2021, nummer CAR T special, may 2021

Dr. J. Beekwilder

Drie CAR-T-celtherapieën zijn op dit moment door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van hematologische aandoeningen en een veelvoud daarvan is momenteel in ontwikkeling. De behandelingen zijn zeer effectief, maar kennen ook serieuze bijwerkingen. De belangrijkste daarvan zijn het cytokine-release-syndroom, neurologische toxiciteit en cytopenie. Het managen van toxiciteit en het monitoren van de patiënt op de lange termijn blijft een uitdaging.

Lees verder

Verminderde transfusielast bij laagrisico MDS en bèta-thalassemie

NTVH - 2020, nummer Hematologie Actueel, december 2020

Dr. J. Beekwilder

Eerder dit jaar werd luspatercept goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau voor de behandeling van volwassenen met transfusieafhankelijke anemie door zeer-laag-, laag- en intermediair-risico-myelodysplastisch syndroom met ringsideroblasten, die een onbevredigende respons hebben of niet in aanmerking komen voor behandeling met een erytropoïetische groeifactor, of volwassenen met transfusieafhankelijke anemie bij bèta-thalassemie. Deze beslissing werd genomen op basis van de resultaten uit de MEDALIST- en BELIEVE-studies. Deze studies laten zien dat luspatercept leidt tot een reductie in het aantal bloedtransfusies bij myelodysplastisch syndroom en bèta-thalassemie.

Lees verder