Articles

DosEmi-studie: PK-gestuurd verlagen van emicizumab-dosering bij patiënten met hemofilie A

NTVH - jaargang 20, nummer 7, oktober 2023

drs. K. van der Zwet , dr. A.A.M.T. Donners , prof. dr. T.C.G. Egberts , dr. L.F.D. van Vulpen , dr. E. Coppens , dr. F.C.J.I. Heubel-Moenen , dr. P.F. Ypma , dr. P.L. den Exter , dr. S.E.M. Schols , drs. H.L. Hooimeijer , dr. M.H. Cnossen , prof. dr. R.A.A. Mathôt , ir. I. Kruis , prof. dr. R.E.G. Schutgens , dr. R.T. Urbanus , dr. K. Fischer , mede namens het SYMPHONY-consortium

SAMENVATTING

De zorg voor hemofilie A-patiënten is drastisch veranderd door de registratie van emicizumab (Hemlibra®) in Nederland. Hoewel emicizumab zeer effectief is in het voorkomen van bloedingen, zijn de kosten hoog en beperken hiermee toegang voor andere hemofilie A-patiënten. De geregistreerde onderhoudsdosering van emicizumab is gebaseerd op lichaamsgewicht en resulteert in een gemiddelde emicizumab-plasmaconcentratie van 50 µg/ml. Hoewel de huidige dosering een effectieve bloedingscontrole behaalt, zijn er aanwijzingen uit ‘case series’ en farmacodynamische modellen dat een lagere emicizumab-concentratie en/of -dosering even effectief is. Een grote longitudinale studie om deze hypothese te bevestigen ontbreekt. De DosEmi-studie is een multicenter, prospectieve, ‘open label’, ‘cross-over’-studie waarin geïndividualiseerde farmacokinetisch (PK-)gestuurde verlaagde dosering van emicizumab met hele ampullen wordt vergeleken met de huidige conventionele dosering. Het doel van deze studie is aan te tonen of PK-gestuurd doseren non-inferieur is aan de huidige conventionele dosering. De DosEmi-studie is in september 2022 gestart in de Van Creveldkliniek in Utrecht en wordt op dit moment uitgerold in alle hemofiliebehandelcentra in Nederland.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:352–5)

Lees verder

RBIN: zeldzame bloedingsstoornissen in Nederland

NTVH - 2017, nummer 5, july 2017

dr. J.L. Saes , dr. S.E.M. Schols , drs. Y. Smit , dr. M. Peters , dr. K. Meijer , dr. F. van der Meer , dr. M.H. Cnossen , prof. dr. R.E.G. Schutgens , dr. L. Nieuwenhuizen , ir. I. Kruis , dr. W.L. van Heerde , dr. M.R. Nijziel

SAMENVATTING

Zeldzame bloedingsstoornissen zijn een heterogene groep van deficiënties van stollingsfactoren (fibrinogeen, factor II, V, VII, X, XI, XIII, factor V en VIII gecombineerd) en fibrinolysestoornissen, te weten α2-antiplasmine en ‘plasminogen activator-inhibitor’ (PAI) 1-deficiëntie. De klinische symptomen kunnen variëren van geen of alleen mucosale bloedingen tot levensbedreigende bloedingen. De RBIN-studie is opgezet om het klinisch fenotype, het laboratoriumfenotype, het genotype en de kwaliteit van leven van alle bekende patiënten in Nederland in kaart te brengen. De resultaten zullen tevens worden vergeleken met patiënten met hemofilie in Nederland uit de HIN-6-studie. Het gaat om een multicentrum cross-sectioneel observationeel onderzoek waaraan alle hemofiliebehandelcentra in Nederland deelnemen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:251–5)

Lees verder