Articles

Plaatsbepaling en overwegingen voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie bij geselecteerde patiënten met CLL

NTVH - 2017, nummer 7, october 2017

dr. M. van Gelder , dr. L. de Wreede , prof. dr. A.P. Kater , prof. dr. J. Schetelig

SAMENVATTING

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HCT) als behandelmogelijkheid voor ‘relapsed/refractory’ chronische lymfatische leukemie (CLL) is op de achtergrond geraakt met de komst van de B-celreceptor-‘pathway’ (BCRi) en BCL2 (BCL2i)-remmers. Alhoewel er met deze middelen hoge remissiepercentages worden bereikt, kunnen mettertijd toch recidieven ontstaan of moet de behandeling vanwege bijwerkingen worden gestaakt, waardoor de prognose nadelig wordt beïnvloed. Het is dan met name voor de jongere CLL-patiënt van belang om allo-HCT als behandelmogelijkheid in gedachten te houden, vanwege de behoorlijke kans op langdurige progressievrije overleving. In dit artikel worden de resultaten van recent gepubliceerde EBMT-studies bediscussieerd die behulpzaam kunnen zijn bij het identificeren van die patiënten waarbij allo-HCT eerder of juist later zou kunnen worden overwogen vanwege het risico op behandeling-gerelateerde sterfte en de uitkomst op de langere termijn. Omdat de uitkomsten van allo- HCT beter zijn bij patiënten in remissie, worden ook de resultaten van de eerste prospectieve studie die de effectiviteit van remissie-inductie met immuunchemotherapie voorafgaande aan allo-HCT onderzocht (HOVON 88) samengevat, evenals preliminaire gegevens van het gebruik van BCRi voorafgaande aan allo-HCT. Ten slotte worden overwegingen gegeven voor het afwegen en timen van allo-HCT in het behandeltraject.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:315–24)

Lees verder

Valkuilen en oplossingen bij de overlevingsduuranalyse in hematologische studies

NTVH - , nummer ,

dr. L. de Wreede , prof. dr. H. Putter

Samenvatting

De belangrijkste uitkomstmaat voor klinische hematologische studies is overlevingsduur. Het deelgebied van de statistiek dat deze uitkomsten analyseert, is de overlevingsduuranalyse (‘survival analysis’). Ook andere uitkomsten waarbij niet alleen van belang is of ze optreden, maar ook wanneer, kunnen met de methoden uit dit domein worden geanalyseerd. De analyse van deze uitkomsten brengt speciale moeilijkheden met zich mee, omdat het tijd kost om gebeurtenissen die verspreid over de tijd optreden waar te nemen. De belangrijkste voorwaarde voor het berekenen van een overlevingskromme zonder ‘bias’ – niet-informatieve censurering – wordt be-sproken, alsmede een oplossing voor de situatie waarin verschillende eindpunten, die niet tegelijkertijd kunnen voorkomen, van belang zijn. Ook worden verschillende methoden voor het vergelijken van de uitkomsten van twee groepen uitgelegd, waarbij ook de situatie wordt besproken dat aan het begin van de studie nog niet bekend is wie in welke groep terecht zal komen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:118–24)

Lees verder