Articles

Beoordelingskader voor hematologische geneesmiddelen: waar staan we nu?

NTVH - jaargang 21, nummer 8, december 2024

dr. M. Hoogendoorn , dr. S.H. Tonino , dr. K. Meijer

SAMENVATTING

Met draagvlak van de leden van Nederlandse Vereniging voor Hematologie is de doelstelling van de commissie Hematologische Geneesmiddelen te komen tot een uniforme beoordelingssystematiek voor nieuwe hematologische behandelingen. Er is brede consensus dat het door de ESMO ontwikkelde en gevalideerde instrument, de zogenoemde ‘ESMO-Magntitude of Clinical Benefit Scale Hematology’, bruikbaar is voor het evalueren van klinische studies. Hiermee kan de klinische impact van een behandeling beter en objectiever worden ingeschat, wat essentieel is voor het opstellen en aanpassen van richtlijnen. Vanwege het ontbreken van kennis over de farmaco-economie en de daadwerkelijke kosten van geneesmiddelen heeft het de voorkeur om discussies hierover niet binnen de werkgroepen en richtlijncommissies te laten plaatsvinden. Het oprichten van een separate commissie om alle nieuwe geneesmiddelen te beoordelen, wordt niet wenselijk geacht. Duiding van ‘stand van wetenschap en praktijk’ en de kosteneffectiviteit van innovatieve behandelingen is in toenemende mate complex door de strategie van de farma inzake registratiestudies, de formele criteria van Zorginstituut Nederland en de politieke ontwikkelingen. Om innovatieve behandelingen voor de patiënten beschikbaar te houden, zal aanvullende systematiek voor duiding van klinische relevantie door de beroepsgroep noodzakelijk zijn.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:369–74)

Lees verder

Nieuwe eerstelijnsbehandelingen en behandeldoelen voor CLL in breder perspectief

NTVH - jaargang 20, nummer 5, juli 2023

dr. M. van Gelder , dr. M. Nijziel , dr. M. Hoogendoorn , dr. H. Visser , ing. E. Out , dr. M. van der Maarschalkerweerd , drs. L. van der Straten , dr. M. Bellido , dr. J. Doorduijn , dr. K. de Heer , dr. S. Kersting , dr. M. van der Klift , dr. E. Posthuma , dr. E. van der Spek , dr. H. van der Straaten , dr. R. Mous , dr. M.D. Levin , prof. dr. A.P. Kater , dr. D. te Raa , de volledige richtlijncommissie van de HOVON-CLL-werkgroep

SAMENVATTING

Met de komst van BTK- en BCL2-remmers (BTKi en BCL2i) zijn er nu verschillende eerstelijnsbehandelmogelijkheden voor patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) zonder TP53-mutatie of -deletie. In de ons omringende landen heeft eerstelijnsbehandeling met de BCL2i venetoclax als 12 maanden durende therapie in combinatie met obinutuzumab (VenO) of met een BTKi tot aan progressie of intolerantie de voorkeur, vanwege vermeende betere uitkomsten ten opzichte van chemo-immuuntherapie (CIT). Die superioriteit betreft vooral een langere progressievrije overleving (PFS), terwijl ook de toxiciteit lager zou zijn. In Nederland vinden we dat het toepassen van nieuwe middelen in eerste lijn nuancering behoeft, met name ten aanzien van de interpretatie van de studie-uitkomsten in patiëntperspectief. Voor patiënten wegen de volgende factoren zwaar: 1) zo lang mogelijk leven met zo min mogelijk hinder van ziekte en behandeling en 2) zekerheid over effectieve vervolgbehandelingen bij ziekteprogressie. Een langere PFS na eerste lijn komt niet per definitie tegemoet aan deze patiëntperspectieven. Ook blijkt er geen verschil in incidentie van ernstige bijwerkingen tussen behandeling met CIT of de BTKi ibrutinib of VenO behoudens een geringe hogere incidentie van infecties en MDS/AML met fludarabine-cyclofosfamide-rituximab (FCR). Tot op heden is het effect op de uiteindelijke levensverwachting van het overslaan van CIT in de eerste lijn onzeker, wegens het ontbreken van lange follow-upgegevens van studies waarbij met nieuwe middelen werd gestart, terwijl hierover wel kennis is na eerstelijns-CIT. Concluderend stellen we dat het goed nieuws is voor CLL-patiënten dat hun behandelmogelijkheden met de komst van BTKi en BCL2i zijn uitgebreid, maar dat de meerwaarde van deze nieuwe middelen in de eerste lijn op dit moment onvoldoende vaststaat.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:195–207)

Lees verder

Hematologisch perspectief op dure geneesmiddelen: nemen we genoeg verantwoordelijkheid?

NTVH - jaargang 19, nummer 5, juli 2022

dr. M. Hoogendoorn , dr. A. Beeker , prof. dr. N.M.A. Blijlevens

SAMENVATTING

De introductie van vele innovatieve, vaak dure, geneesmiddelen zet de zorguitgaven in toenemende mate onder druk. Een doelmatige inzet en gepast gebruik van dure geneesmiddelen wordt maatschappelijk gevraagd en de richtlijnen zijn hierin ondersteunend en richtinggevend. Na weging van de bewijslast voor de hematologische praktijk vinden in de werkgroepen aanpassingen van de richtlijnen plaats. Een breed gedragen uniforme beoordelingssystematiek zal de objectiviteit en transparantie van het richtlijnontwikkelingsproces ten goede komen en mogelijk leiden tot het sneller beschikbaar komen van innovatieve behandelingen voor de patiënten.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:211–6)

Lees verder

CLL17/HOVON500: een multicenter, gerandomiseerd, prospectief, open-label fase 3-onderzoek waarin ibrutinib als monotherapie wordt vergeleken met venetoclax plus obinutuzumab in een vast aantal kuren en met venetoclax plus ibrutinib in een vast aantal kuren bij patiënten met niet eerder behandelde chronische lymfatische leukemie

NTVH - 2021, nummer 7, october 2021

drs. L. van der Straten , dr. M.D. Levin , dr. H.P.J. Visser , dr. E.J.F.M. de Kruijf , dr. E. van der Spek , dr. M. van der Klift , dr. W.E.F.M. Posthuma , dr. D.E. Issa , dr. E.R. van Bladel , dr. J. Schreurs , dr. H.M. van der Straaten , dr. E.M.G. Jacobs , dr. M. Hoogendoorn , drs. L. Hardi , dr. H.R. Koene , dr. M. Oosterveld , dr. Y. Sandberg , dr. N. Durdu-Rayman , dr. R. van der Griend , dr. K. Kleinen , dr. I. Verpoorte , dr. L. Laterveer , dr. S. Kersting , dr. G.D. te Raa , dr. R. Mous , prof. dr. A.P. Kater

SAMENVATTING

De CLL17/HOVON500-studie is ontwikkeld om te be-studeren of een tijdelijke behandeling met venetoclax plus obinutuzumab of met ibrutinib plus venetoclax vergelijkbaar is met de werkzaamheid van ibrutinib-monotherapie als continue therapie met betrek-king tot progressievrije overleving (PFS) bij patiënten met niet eerder behandelde chronische lymfatische leukemie (CLL).

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2021;18:328-33)

Lees verder

Achtergronden bij de richtlijn voor de behandeling van chronische myeloïde leukemie anno 2018 Deel 3: Stoppen van de behandeling, beleid bij zwangerschap, studies en therapie-aanbevelingen

NTVH - 2018, nummer 7, october 2018

dr. J.J.W.M. Janssen , dr. P.A.W. te Boekhorst , dr. W.E.F.M. Posthuma , dr. S.K. Klein , dr. M. Hoogendoorn , drs. T.T. de Waal , prof. dr. J.H.F. Falkenburg , prof. dr. B.J. Biemond , dr. B. van der Reijden , prof. dr. G.M.J. Bos , dr. E.J. Petersen , prof. dr. N.M.A. Blijlevens , dr. W.M. Smit , prof. dr. G.E.G. Verhoef , prof. dr. E. Vellenga , dr. N. Thielen , prof. dr. J.J. Cornelissen , prof. dr. G.J. Ossenkoppele , dr. P.E. Westerweel

Samenvatting

Dit artikel is het derde uit een serie van drie die achtergronden beschrijven van de recent gepubliceerde richtlijnen voor de behandeling van chronische myeloïde leukemie. In dit artikel worden de aanbevelingen omtrent het stoppen van de TKI-behandeling en het beleid bij zwangerschap besproken. Tevens komen lopende en nieuwe studies aan de orde en worden de concrete adviezen uit de richtlijn gegeven.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:326–35)

Lees verder

Achtergronden bij de richtlijn voor de behandeling van chronische myeloïde leukemie anno 2018 Deel 2: Het belang van responsmijlpalen, monitoring en mutaties en de behandeling van gevorderde CML-fasen

NTVH - 2018, nummer 6, september 2018

dr. J.J.W.M. Janssen , dr. P.A.W. te Boekhorst , dr. W.E.F.M. Posthuma , dr. S.K. Klein , dr. M. Hoogendoorn , drs. T.T. de Waal , prof. dr. J.H.F. Falkenburg , prof. dr. B.J. Biemond , dr. B. van der Reijden , prof. dr. G.M.J. Bos , dr. E.J. Petersen , prof. dr. N.M.A. Blijlevens , dr. W.M. Smit , prof. dr. G.E.G. Verhoef , prof. dr. E. Vellenga , dr. N. Thielen , prof. dr. J.J. Cornelissen , prof. dr. G.J. Ossenkoppele , dr. P.E. Westerweel

samenvatting

Dit artikel is het tweede uit een serie van drie die achtergronden beschrijven van de recent gepubliceerde richtlijnen voor de behandeling van chronische myeloïde leukemie. In dit artikel worden achtereenvolgens het belang van responsmijlpalen en -monitoring, de relevantie van mutaties en het management ervan en de behandeling van acceleratiefase en blastencrisis besproken.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:276–84)

Lees verder

Achtergronden bij de richtlijn voor de behandeling van chronische myeloïde leukemie anno 2018

NTVH - 2018, nummer 5, july 2018

dr. J.J.W.M. Janssen , dr. P.A.W. te Boekhorst , dr. W.E.F.M. Posthuma , dr. S.K. Klein , dr. M. Hoogendoorn , drs. T.T. de Waal , prof. dr. J.H.F. Falkenburg , prof. dr. B.J. Biemond , dr. B. van der Reijden , prof. dr. G.M.J. Bos , dr. E.J. Petersen , prof. dr. N.M.A. Blijlevens , dr. W.M. Smit , prof. dr. G.E.G. Verhoef , prof. dr. E. Vellenga , dr. N. Thielen , prof. dr. J.J. Cornelissen , prof. dr. G.J. Ossenkoppele , dr. P.E. Westerweel

SAMENVATTING

Dit artikel is de eerste uit een serie van drie artikelen die de achtergronden beschrijven van de recent gepubliceerde richtlijnen voor de behandeling van chronische myeloide leukemie. In dit artikel worden de meest recente ontwikkelingen rond de behandeling van chronische myeloide leukemie besproken en worden nieuwe gegevens betreffende effectiviteit en bijwerkingen van de verschillende tyrosinekinaseremmers samengevat.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:218–228)

Lees verder