dr. M. van Gelder

Samen beslissen met de hematologische patiënt: een overzicht en enkele praktijkvoorbeelden

SAMENVATTING

Samen beslissen is een model dat is ontwikkeld om patiënten meer te betrekken bij de besluitvorming rondom beslissingen in de gezondheidszorg en bestaat uit vier stappen: de keuze en de rol van de patiënt in de besluitvorming duidelijk maken; de opties met hun kenmerken met de patiënt bespreken en waarderen; de voorkeuren van de patiënt achterhalen; het besluit nemen of uitstellen. De hematologische praktijk is soms uitdagend met enerzijds acute en impactvolle beslismomenten en anderzijds chronische en terugkerende beslismomenten. Om hematologen te ondersteunen dit proces van samen beslissen te doorgronden en toe te passen, beschrijven wij belangrijke aspecten van dit proces in de context van de hematologie, begeleid door enkele patiëntcasussen én een inkijkje in de ontwikkeling van de CLL-keuzehulp als praktijkvoorbeeld.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:362–8)

Verbetert het ‘down-stagen’ van de IPSS-R-score voor allogene stamceltransplantatie de prognose van patiënten met myelodysplastisch syndroom?

SAMENVATTING

Bij MDS-patiënten wordt een hogere IPSS-R bij transplantatie geassocieerd met een slechtere transplantatie-uitkomst. Het lijkt dus gunstig om IPSS-R te verbeteren door therapeutische interventie voorafgaand aan de transplantatie, om het ziekterisico te ‘down-stagen’. Tot nu toe is er echter geen bewijs dat deze aanpak ondersteunt. Een retrospectieve analyse van het EBMT-transplantatieregister werd uitgevoerd om de rol van therapeutische interventies voorafgaand aan de transplantatie te onderzoeken met betrekking tot veranderingen in IPSS-R en transplantatieresultaten. In totaal werden 1.482 MDS-patiënten met voldoende gegevens om IPSS-R te berekenen bij diagnose en op het moment van transplantatie geselecteerd en geanalyseerd op transplantatieresultaat in een multivariabel Cox-model, inclusief IPSS-R bij diagnose, behandelingsinterventie en verandering in IPSS-R vóór transplantatie en verschillende patiënt- en transplantatievariabelen. Het resultaat van de transplantatie werd niet beïnvloed door IPSS-R-verandering bij onbehandelde patiënten en was matig superieur bij met chemotherapie behandelde patiënten met verbeterde IPSS-R bij transplantatie. Verbeterde IPSS-R na hypomethylerende middelen (HMA) vertoonde geen gunstig effect. Wanneer IPSS-R echter verergerde na chemotherapie of HMA, was het resultaat van de transplantatie slechter dan zonder enige voorafgaande behandeling. Soortgelijke resultaten werden gevonden bij een analyse naar het effect van vermindering of toename van beenmerg (BM)-blasten tussen diagnose en transplantatie op de uitkomsten. Uit eerdere onderzoeken is gebleken dat slechts de helft van de met chemotherapie behandelde MDS-patiënten responsief is, wat onder HMA nog iets minder is. Het is onmogelijk om te voorspellen welke patiënt responsief zal zijn. Uit onze resultaten blijkt dat er geen voordeel is om te pogen de IPSS-R-score of het BM-blastenaantal te verlagen. Het verdient derhalve aanbeveling om de standaardpraktijk van meerdere Nederlandse transplantatiecentra om bij een BM-blastenpercentage van ≥10% of bij de indruk van ‘hoge proliferatie’ vooral AML-like remissie-inductie en soms ook consolidatiebehandeling toe te passen te heroverwegen. De op modellen gebaseerde overlevingsschattingen moeten de besluitvorming voor zowel artsen als patiënten helpen informeren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:258–65)

Nieuwe eerstelijnsbehandelingen en behandeldoelen voor CLL in breder perspectief

SAMENVATTING

Met de komst van BTK- en BCL2-remmers (BTKi en BCL2i) zijn er nu verschillende eerstelijnsbehandelmogelijkheden voor patiënten met chronische lymfatische leukemie (CLL) zonder TP53-mutatie of -deletie. In de ons omringende landen heeft eerstelijnsbehandeling met de BCL2i venetoclax als 12 maanden durende therapie in combinatie met obinutuzumab (VenO) of met een BTKi tot aan progressie of intolerantie de voorkeur, vanwege vermeende betere uitkomsten ten opzichte van chemo-immuuntherapie (CIT). Die superioriteit betreft vooral een langere progressievrije overleving (PFS), terwijl ook de toxiciteit lager zou zijn. In Nederland vinden we dat het toepassen van nieuwe middelen in eerste lijn nuancering behoeft, met name ten aanzien van de interpretatie van de studie-uitkomsten in patiëntperspectief. Voor patiënten wegen de volgende factoren zwaar: 1) zo lang mogelijk leven met zo min mogelijk hinder van ziekte en behandeling en 2) zekerheid over effectieve vervolgbehandelingen bij ziekteprogressie. Een langere PFS na eerste lijn komt niet per definitie tegemoet aan deze patiëntperspectieven. Ook blijkt er geen verschil in incidentie van ernstige bijwerkingen tussen behandeling met CIT of de BTKi ibrutinib of VenO behoudens een geringe hogere incidentie van infecties en MDS/AML met fludarabine-cyclofosfamide-rituximab (FCR). Tot op heden is het effect op de uiteindelijke levensverwachting van het overslaan van CIT in de eerste lijn onzeker, wegens het ontbreken van lange follow-upgegevens van studies waarbij met nieuwe middelen werd gestart, terwijl hierover wel kennis is na eerstelijns-CIT. Concluderend stellen we dat het goed nieuws is voor CLL-patiënten dat hun behandelmogelijkheden met de komst van BTKi en BCL2i zijn uitgebreid, maar dat de meerwaarde van deze nieuwe middelen in de eerste lijn op dit moment onvoldoende vaststaat.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:195–207)

Uw diagnose?

Elke medische behandeling begint met het stellen van de juiste diagnose. Deze diagnose ligt echter niet altijd meteen voor de hand. Zoals bij de volgende casus:
Bij een 43-jarige buitenlandse vrachtwagenchauffeur werd in februari 2022 HIV-infectie en immuuntrombocytopenie (ITP) gediagnosticeerd, waarop antivirale therapie werd gestart en trouw ingenomen. Begin december presenteerde hij zich bij de SEH met sinds vier weken een toenemend ‘grieperig’ gevoel, botpijnen, 5 kg gewichtsverlies, moeilijk te stoppen neusbloedingen, duizeligheid en onmogelijkheid tot geringe inspanning zoals lopen.

Wat is uw diagnose?

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:131–3)

Polyneuropathie in de CASSIOPEIA-studie

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:282)

Praktische richtlijn neutropene koorts kan overtuigender

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:169–70)

Samenvatting van de Nederlandse richtlijnen voor B-PLL en T-PLL

SAMENVATTING

De HOVON-werkgroep CLL heeft recentelijk voor zowel B- als T-prolymfocytaire leukemieën een richtlijn gemaakt. Prolymfocytaire leukemieën zijn zeldzame aandoeningen met veelal een agressief beloop. De twee subtypen bestaan uit B-celprolymfocytenleukemie (B-PLL) en T-celprolymfocytenleukemie (T-PLL). Gezien de zeldzaamheid van beide ziekten kan de diagnose een uitdaging zijn. Deze richtlijn kan de te volgen diagnostiek en behandeling hiervan vergemakkelijken.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2021;18:353–8)