NTVH - jaargang 22, nummer 2, maart 2025
drs. M. Zivkovic , dr. R.T. Urbanus , prof. dr. R.E.G. Schutgens
Erfelijke zeer zeldzame stollingsstoornissen, zoals Glanzmann-trombasthenie (GT), kennen momenteel geen preventieve behandelmogelijkheden. Hierdoor worden ernstige bloedingen doorgaans behandeld met bloedtransfusies of herhaalde injecties van recombinant geactiveerd stollingsfactor VII (rFVIIa). In dit onderzoek wordt HMB-001 beschreven, een bispecifiek antilichaam dat is ontworpen om endogeen FVIIa te binden en specifiek naar beschadigde vaatwanden te transporteren door interactie met een specifieke receptor (TLT-1) die bij verwonding wordt geactiveerd op trombocyten. Uit studies bij apen blijkt dat HMB-001 de halfwaardetijd van FVIIa in het lichaam verlengt, wat resulteert in FVIIa-accumulatie, tot een stabiel en werkzaam niveau. Experimenten met muizen tonen aan dat HMB-001 het hemostatische effect van FVIIa versterkt door te binden aan TLT-1 op geactiveerde trombocyten. Uit proeven met trombocyten van GT-patiënten blijkt dat HMB-001 de binding van FVIIa aan geactiveerde trombocyten faciliteert en fibrinevorming versterkt. Samenvattend suggereren deze resultaten dat HMB-001 een veelbelovende benadering biedt voor de preventieve behandeling van bloedingen bij GT-patiënten en andere stollingsstoornissen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:62–8)
Lees verderNTVH - jaargang 19, nummer 3, april 2022
drs. M. Zivkovic , dr. I.C.L. Kremer Hovinga , dr. M.W. Blaauwgeers , dr. M.J.H.A. Kruip , prof. dr. E.A.M. Beckers , dr. E. Coppens , prof. dr. J. Eikenboom , dr. K.P.M. van Galen , dr. R.Y.J. Tamminga , dr. M.H. Cnossen , drs. E.J. Huisman , dr. R.T. Urbanus , prof. dr. R.E.G. Schutgens
Aangeboren trombocytenstoornissen zijn zeldzame aandoeningen die zich presenteren met een mucocutaan bloedingspatroon. De prevalentie van deze trombocytenstoornissen wordt waarschijnlijk onderschat, doordat bloedingen bij de meeste milde varianten pas optreden na trauma of operatieve ingrepen, waardoor de oorzaak niet of pas laat wordt onderkend. Om inzicht te krijgen in het beloop, de behandeling en de presentatie van trombocytenstoornissen in Nederland, is de nationale Trombocytopathie in Nederland (TiN)-studie geïnitieerd. Hierin worden op systematische wijze gegevens over bloedingsfenotype, kwaliteit van leven, diagnostiek en genetica verzameld van patiënten met een verdenking op een trombocytenstoornis. Resultaten uit de TiN-studie laten zien wat het effect van een bloedingsneiging door een trombocytenstoornis op kwaliteit van leven is en wat de aandachtspunten zijn tijdens de behandeling van deze chronische aandoeningen. Daarnaast zijn verschillende aspecten van het diagnostisch algoritme om tot een trombocytenstoornis te komen onderzocht. In dit overzichtsartikel worden de huidige bevindingen uit de TiN-studie samengevat en bediscussieerd.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:132–40)
Lees verder
Naar boven
To provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
