NTVH - 2024, nummer Special, oktober 2024
Drs. Max Teuwen
Hemofilie A en B zijn zeldzame X-gebonden monogenetische aandoeningen, veroorzaakt door een mutatie in respectievelijk het FVIII– en FIX-gen.1,2 Deze aandoeningen worden gekenmerkt door een lage hoeveelheid of afwezigheid van de stollingsfactoren VIII of IX, wat resulteert in herhaalde, langdurige en overmatige bloedingen. Patiënten met ernstige hemofilie krijgen doorgaans meerdere keren per week intraveneuze substitutie van de ontbrekende stollingsfactor om het bloedingsrisico te verminderen.3 Daarnaast is behandeling met monoklonale antilichamen onderdeel geworden van de profylactische behandeling.3 Met de opkomst van veelbelovende gentherapieën breekt een nieuw tijdperk aan voor de behandeling van hemofilie. In dit artikel worden de verschillende gentherapieën die de afgelopen jaren zijn ontwikkeld voor hemofilie A en B besproken. Daarnaast delen prof. dr. Frank Leebeek, internist-hematoloog in het Erasmus MC, en dr. Michiel Coppens, internist vasculaire geneeskunde en hemofilie in het Amsterdam UMC, hun visie op de werkzaamheid en de veiligheid van gentherapie bij hemofilie B.
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
