NTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
dr. Max Teuwen
Hemofilie B is een zeldzame, X-gebonden aandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het FIX-gen.1,2 Deze aandoening leidt tot een verlaagd of zelfs volledig afwezig niveau van stollingsfactor IX, wat resulteert in ernstige, langdurige bloedingen.3 Veel patiënten met een ernstige vorm van hemofilie B ondergaan intraveneuze substitutie van deze stollingsfactor om het risico op bloedingen te beperken.3 Monoklonale antilichamen worden ook steeds vaker ingezet als profylactische behandeling.3 Tot voor kort was etranacogene dezaparvovec de enige gentherapie met EMA-goedkeuring voor hemofilie B, maar inmiddels heeft het EMA ook fidanacogene elaparvovec goedgekeurd. In dit artikel worden de resultaten van deze nieuwe gentherapie voor hemofilie B beschreven.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
dr. Max Teuwen
Chronische lymfatische leukemie (CLL) is de meest voorkomende vorm van leukemie bij volwassenen in de westerse wereld en vertegenwoordigt een kwart van alle gevallen van leukemie.1 Ibrutinib, een remmer van Bruton-tyrosinekinase (BTK) van de eerste generatie, is onderdeel van de standaardbehandeling voor zowel de eerstelijnssetting als de gerecidiveerde of refractaire setting.2-4 Echter, bijwerkingen zoals atriumfibrilleren, hypertensie en bloedingen kunnen het gebruik ervan beperken.2-4 Zanubrutinib is een BTK-remmer van de tweede generatie, met een hoge kinaseselectiviteit. 5-7 De primaire analyse van de fase III-studie ALPINE toonde aan dat zanubrutinib leidt tot betere klinische uitkomsten en minder cardiale bijwerkingen dan ibrutinib.8 Recentelijk zijn ook de resultaten van de definitieve analyse van de ALPINE-studie gepubliceerd.9
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
dr. Max Teuwen
Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn klonale hematopoëtische stamcelaandoeningen die voornamelijk voorkomen bij ouderen.1-3 De pathofysiologie van MDS wordt gekenmerkt door cytogenetische veranderingen, genmutaties, afwijkingen in de micro- omgeving van het beenmerg en – in een later stadium – genhypermethylering.1-3 Bij een kwart tot een derde van de patiënten treedt progressie op naar acute myeloïde leukemie.3 Het hypomethylerende middel azacitidine is een belangrijk onderdeel van de behandeling van MDS en heeft gunstige effecten op de overleving en kwaliteit van leven, vergeleken met conventionele chemotherapie.4-6 Echter, de prognostische factoren voor therapierespons zijn onduidelijk.7-10 In een recente retrospectieve ‘real- world’-studie zijn de werkzaamheid en veiligheid van azacitidine onderzocht en zijn prognostische factoren voor therapierespons en overleving geïdentificeerd.11
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
dr. Max Teuwen
In het afgelopen decennium zijn de behandelmogelijkheden voor acute myeloïde leukemie (AML) aanzienlijk uitgebreid, waardoor de overleving van zowel jonge als oude patiënten is toegenomen.1-3 Er zijn nu effectieve behandelingen beschikbaar, zoals venetoclax in combinatie met een hypomethylerend middel, die langdurige remissie mogelijk maken.1-3 Gerichte behandelingen voor patiënten met een IDH1/2– of FLT3-mutatie bieden bovendien nieuwe perspectieven.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
dr. Max Teuwen
Hemofilie A en B zijn zeldzame X-gebonden monogenetische aandoeningen, veroorzaakt door een mutatie in respectievelijk het FVIII– en FIX-gen.1,2 Deze aandoeningen worden gekenmerkt door een lage hoeveelheid of afwezigheid van de stollingsfactoren VIII of IX, wat resulteert in herhaalde, langdurige en overmatige bloedingen. Patiënten met ernstige hemofilie krijgen doorgaans meerdere keren per week intraveneuze substitutie van de ontbrekende stollingsfactor om het bloedingsrisico te verminderen.3 Daarnaast is behandeling met monoklonale antilichamen onderdeel geworden van de profylactische behandeling.3 Met de opkomst van veelbelovende gentherapieën breekt een nieuw tijdperk aan voor de behandeling van hemofilie. In dit artikel worden de verschillende gentherapieën die de afgelopen jaren zijn ontwikkeld voor hemofilie A en B besproken. Daarnaast delen prof. dr. Frank Leebeek, internist-hematoloog in het Erasmus MC, en dr. Michiel Coppens, internist vasculaire geneeskunde en hemofilie in het Amsterdam UMC, hun visie op de werkzaamheid en de veiligheid van gentherapie bij hemofilie B.
Lees verderNTVH - jaargang 1, nummer Hematologie van de Toekomst, najaar 2024
dr. Max Teuwen
De vroege detectie van het begin van de ziekte of de progressie ervan is een van de grootste uitdagingen bij de behandeling van patiënten met myeloproliferatieve neoplasmata (MPN). Hoewel er vaak bloedtesten worden uitgevoerd, is deze zeldzame aandoening moeilijk te herkennen. Aangezien complicaties, zoals vasculaire infarcten, bij MPN kunnen worden voorkomen als de behandeling tijdig wordt gestart, is het belang van een vroege diagnose duidelijk. Daarom hebben onderzoekers van het Albert Schweitzer Ziekenhuis, onder leiding van dr. Peter Westerweel, internist-hematoloog, een AI-model ontwikkeld om de ziekte sneller te herkennen op basis van laboratoriumgegevens.
Lees verderNTVH - jaargang 1, nummer Hematologie van de Toekomst, najaar 2024
dr. Max Teuwen
Vanuit de Stichting Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) Zorgvernieuwing en Innovatie wordt de MPN PROM app ontwikkeld, genaamd cmyVitaLog. Een initiatief dat is ontstaan vanuit de HOVON CML/MPN werkgroep. De applicatie geeft patiënten die gediagnostiseerd zijn met de bloedkanker myeloproliferatieve neoplasieën (MPN) inzicht in het verloop van de ervaren klachten van hun ziekte en de bijwerkingen van de behandeling. Daarnaast helpt de app patiënten zich beter voor te bereiden op het volgende consult met hun zorgverlener. Dr. Peter te Boekhorst, internist-hematoloog in het Erasmus MC en voorzitter van de HOVON CML/MPN-werkgroep, en drs. Servé Pelsers, programma manager van CMyLife, vertellen over de totstandkoming en voordelen van deze applicatie.
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
