NTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
Dr. Niels Elbert
Het merendeel van de patiënten met nieuw gediagnosticeerde chronische myeloïde leukemie (CML) in de chronische fase wordt behandeld met één van de vier goedgekeurde ATP-competitieve tyrosinekinaseremmers (TKI’s): de eerstegeneratie-TKI imatinib of de tweedegeneratie-TKI’s nilotinib, dasatinib of bosutinib. Veel patiënten die imatinib of een tweedegeneratie-TKI als eerstelijnsbehandeling krijgen, wisselen in het eerste jaar van geneesmiddel, meestal vanwege bijwerkingen die hun kwaliteit van leven negatief beïnvloeden. Om die reden hebben patiënten met nieuw gediagnosticeerde CML in de chronische fase behoefte aan een nieuwe eerstelijnsbehandeling die zowel werkzaam is als een acceptabel veiligheidsprofiel heeft. Mogelijk is hierin een rol weggelegd voor de BCR::ABL1-remmer asciminib.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Dr. Niels Elbert
In navolging van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) begin 2024 de gen-‘editing’-therapie met exagamglogene autotemcel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Een jaar eerder verleende de FDA al een handelsvergunning voor gentherapie met lovotibeglogene autotemcel bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte. In dit artikel worden de resultaten beschreven van de klinische studies op basis waarvan deze nieuwe behandelingen zijn toegelaten tot de markt.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Dr. Niels Elbert
Acute lymfatische T-celleukemie (T-ALL) en lymfoblastair T-cellymfoom (T-LBL) zijn agressieve hematologische kankers met een hoog recidief- en sterftecijfer bij zowel kinderen als volwassenen. De behandelopties voor patiënten met gerecidiveerde of refractaire T-ALL of T-LBL zijn zeer beperkt. Mogelijk hebben zij baat bij CD7-gerichte CAR-T-celtherapie, aangezien het T-celantigeen CD7 bij meer dan 95% van de patiënten met T-ALL of T-LBL tot expressie wordt gebracht door lymfatische cellen.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024
Dr. Niels Elbert
Hematologie is een data-intensief specialisme met een sterke behoefte aan verbeterde werkprocessen en geavanceerde methoden om diagnostiek en behandeling te optimaliseren. Daarnaast vraagt de grote diversiteit aan hematologische patiënten om innovatieve oplossingen gericht op het individu. Artificial intelligence (AI) kan hierbij een belangrijke rol spelen. Tijdens ASH 2023 dat plaatsvond in San Diego waren tientallen posters, presentaties en zelfs een speciale sessie gewijd aan succesvolle en veelbelovende toepassingen van AI in de hematologie. Lees hier een greep uit de hoogtepunten.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024
Dr. Niels Elbert
Onder de naam DARE-NL, dat staat voor ‘Dutch platform for cancer-specific ATMP research’, is in september 2022 een gedurfd samenwerkingsverband van start gegaan dat gericht is op het wegnemen van knelpunten in de ontwikkeling, implementatie en toepassing van cel- en gentherapie. Doel van deze ambitieuze samenwerking is om de toegang tot cel- en gentherapie voor patiënten te versnellen. DARE-NL gunt zichzelf 5 jaar om tot een duurzame landelijke infrastructuur te komen. Hoog tijd om samen met projectleider en tumorimmunoloog Trudy Straetemans (UMC Utrecht) tussentijds de balans op te maken.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024
Dr. Niels Elbert
Erfelijke stollingsstoornissen kunnen zich verschillend uiten bij patiënten met dezelfde diagnose, maar het is onduidelijk waarom. Het NWO-NWA SYMPHONY-consortium onderzoekt welke mechanismen hieraan ten grondslag liggen, met als doel: een behandeling op maat voor elke patiënt met een erfelijke stollingsstoornis tegen aanvaardbare kosten. Kinderarts-hematoloog en hoofdonderzoeker Marjon Cnossen (Erasmus MC Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam) vertelt over het belang van SYMPHONY en welke mijlpalen zijn bereikt sinds de kick-off in 2019. “We zijn zeker op de goede weg, maar er is nog een hoop te doen.”
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024
Dr. Niels Elbert
Onlangs heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een nieuw geneesmiddel – exagamglogene autotemcel – goedgekeurd voorde behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Deze gen-’editing’-therapie bestaat uit CD34+-cellen die ex vivo zijn bewerkt met behulp van de Nobelprijs-winnende technologie die gebruikmaakt van ‘clustered regularly interspaced short palindromic repeats’ (CRISPR) en het CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9), een ingenieus bacterieel immuunsysteem tegen virussen. In dit artikel worden de onderzoeksresultaten beschreven op basis waarvan exagamglogene autotemcel voorwaardelijk is toegelaten tot de Europese markt.
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
