Articles

Allogene stamceltransplantatie bij volwassen patiënten met een primaire immuundeficiëntie

NTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024

drs. A.L. Kreuger , dr. H. Jolink , dr. C.J.M. Halkes , dr. P.A. von dem Borne , prof. dr. J.H. Veelken , prof. dr. A.C. Lankester , dr. J.M-L. Tjon

SAMENVATTING

Primaire immuundeficiënties (PID) zijn een heterogene groep zeldzame, aangeboren, genetische afwijkingen van het immuunsysteem. Patiënten met een PID kunnen zich presenteren met ernstige infecties, auto-immuniteit, auto-inflammatoire manifestaties of beenmergfalen en hebben een verhoogd risico op het ontwikkelen van een maligniteit. Een allogene stamceltransplantatie (allo-SCT) is de enige curatieve mogelijkheid. Bij kinderen met een ernstige PID is dit reeds de gouden standaard. De meeste volwassen patiënten met PID hebben een acceptabele kwaliteit van leven met ondersteunende behandeling met antimicrobiële profylaxe, immuunsuppressieve of immuunmodulerende therapie. Indien een patiënt ondanks intensieve therapie ernstige infecties of auto-immuungemedieerde problemen heeft, dan wel een secundaire maligniteit ontwikkelt, dient ook op volwassen leeftijd een allo-SCT te worden overwogen. In dit artikel worden vijf patiënten beschreven die op volwassen leeftijd een non-myeloablatieve allo-SCT hebben ondergaan in verband met ernstige PID. Voor de conditionering werd gebruikgemaakt van busulfan en fludarabine, met alemtuzumab als graft-versus-host-disease (GvHD)-profylaxe. Na de allo-SCT kon bij alle patiënten de immuunsuppressieve medicatie worden afgebouwd en zijn de infectieuze en auto-immuungemedieerde complicaties afgenomen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:73–9)

Lees verder

Een patiënte met chronische neutrofiele leukemie en DNMT3A-mutatie

NTVH - jaargang 20, nummer 5, juli 2023

drs. R.P. Kayser , drs. S.F. Haj Mohammad , drs. L. Hardi , dr. P.A. von dem Borne

SAMENVATTING

Chronische neutrofiele leukemie (CNL) is een zeer zeldzame myeloproliferatieve neoplasie, waarbij de aanwezigheid van een ‘colony stimulating factor 3 receptor’ (CSF3R)-mutatie een belangrijk diagnostisch criterium vormt. CNL wordt, naast de veelvoorkomende CSF3R-mutatie, gekenmerkt door een verhoogd aantal neutrofiele granulocyten in het perifere bloed, afwezigheid van tekenen van dysplasie en de aanwezigheid van <10% myeloïde voorlopercellen. Ondanks diverse behandelmogelijkheden is er tot op heden geen richtlijn voor de behandeling van deze aandoening en is de prognose slecht. Onder de meest voorkomende doodsoorzaken valt transformatie tot acute myeloïde leukemie (AML). Welke mutaties de drijvende kracht zijn achter deze transformatie in CNL is echter tot op heden niet bekend, maar wel van belang voor de prognose en eventuele nieuwe therapieën.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:235–40)

Lees verder

Richtlijn Acute promyelocytenleukemie (APL): richtlijnen voor diagnostiek en behandeling

NTVH - 2018, nummer 8, november 2018

prof. dr. G.A. Huls , prof. dr. B. Löwenberg , prof. dr. A.A. van de Loosdrecht , dr. J.J.W.M. Janssen , dr. M. Jongen-Lavrencic , prof. dr. M.H.G.P. Raaijmakers , dr. B.J. Wouters , dr. P.A. von dem Borne , prof. dr. J.H.E. Kuball , prof. dr. B.J. Biemond , dr. M. van Gelder , dr. W.J.F.M. van der Velden , dr. O. de Weerdt , dr. M. van Marwijk Kooy , dr. S.K. Klein , dr. E. Ammatuna , dr. M.W.M. van der Poel , dr. A. van Rhenen , J.J.M. de Jong , dr. B. van der Reijden , prof. dr. J.J. Cornelissen , prof. dr. E. Vellenga , prof. dr. G.J. Ossenkoppele

SAMENVATTING

Acute myeloïde leukemie (AML) is een heterogene ziekte die wordt gekenmerkt door (oligo)klonale maligne hematopoëse met een blokkade in de differentiatie en daardoor een excessieve toename van leukemische blasten. Acute promyelocytenleukemie (APL) is een zeldzame variant van AML die zich goed laat behandelen met ATRA-bevattende therapie. Vanwege complicaties van de ziekte (trombose, bloeding) is vroege herkenning en start van behandeling extreem belangrijk. Het is daarom belangrijk dat diagnostiek en behandeling van APL-patiënten in de dagelijkse praktijk zorgvuldig en gestructureerd plaatsvindt. Hieronder bespreken we de richtlijnen voor diagnostiek en behandeling zoals de HOVON-Leukemiewerkgroep denkt dat die voor APL zou moeten plaatsvinden.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:396–401)

Lees verder

Richtlijn Acute myeloïde leukemie (AML): richtlijnen voor diagnostiek en behandeling

NTVH - 2018, nummer 7, october 2018

dr. M. van Marwijk Kooy , prof. dr. G.A. Huls , prof. dr. B. Löwenberg , prof. dr. A.A. van de Loosdrecht , dr. J.J.W.M. Janssen , dr. M. Jongen-Lavrencic , prof. dr. M.H.G.P. Raaijmakers , dr. B.J. Wouters , dr. P.A. von dem Borne , prof. dr. J.H.E. Kuball , prof. dr. B.J. Biemond , dr. M. van Gelder , dr. W.J.F.M. van der Velden , dr. O. de Weerdt , dr. S.K. Klein , dr. E. Ammatuna , dr. M.W.M. van der Poel , dr. A. van Rhenen , J.J.M. de Jong , dr. B. van der Reijden , prof. dr. J.J. Cornelissen , prof. dr. E. Vellenga , prof. dr. G.J. Ossenkoppele

Samenvatting

Acute myeloïde leukemie (AML) is een heterogene ziekte die wordt gekenmerkt door (oligo)klonale maligne hematopoëse met een blokkade in de differentiatie en daardoor een excessieve toename van leukemische blasten. AML komt meer voor op hogere leeftijd, meer dan 75% van de AML-patiënten is ouder dan 60 jaar. Het is belangrijk dat diagnostiek en behandeling van AML-patiënten in de dagelijkse praktijk zorgvuldig en gestructureerd plaatsvindt. Hieronder bespreken we de richtlijnen voor diagnostiek en behandeling zoals de HOVON-leukemiewerkgroep denkt dat die zou moeten plaatsvinden. Acute promyelocytenleukemie zal in een apart manuscript worden besproken.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:336–47)

Lees verder

Wijzigingen in de richtlijn ‘Behandeling multipel myeloom 2018’

NTVH - 2018, nummer 3, april 2018

prof. dr. S. Zweegman , dr. N.W.C.J. van de Donk , dr. M.D. Levin , prof. dr. G.M.J. Bos , dr. P.F. Ypma , dr. E. de Waal , prof. dr. M.J. Kersten , dr. S.A.J. Croockewit , dr. C.W. Choi , dr. S.K. Klein , dr. P.A. von dem Borne , dr. A. Broyl , dr. I.S. Nijhof , prof. dr. M.C. Minnema , prof. dr. P. Sonneveld

SAMENVATTING

Recentelijk verscheen de richtlijn ‘Behandeling multipel myeloom 2018’. Hierna vindt u de belangrijkste wijzigingen ten opzichte van de richtlijn uit 2015. Deze betreffen de initiële behandeling van patiënten die in aanmerking komen voor een autologe stamceltransplantatie, de initiële behandeling van patiënten die niet in aanmerking komen voor een autologe stamceltransplantatie en de patiënten met een recidief van de ziekte. De wijzigingen zijn gebaseerd op nieuwe klinische gegevens die beschikbaar zijn gekomen uit gerandomiseerde fase 3-studies. De meest recente versie van de gehele richtlijn is te vinden op de websites van zowel de NVvH als HOVON. De richtlijn wordt per module aangepast. De verwachting is dat dit in de komende maanden reeds zal gebeuren, aangezien op korte termijn diverse behandelcombinaties worden geregistreerd en hopelijk ook beschikbaar zullen komen. Deze samenvatting betreft de patiënten die niet in studieverband kunnen worden behandeld. Te allen tijde geldt dat behandeling binnen studieverband de voorkeur verdient.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:108–14)

Lees verder

‘Revival’ van de haplo-identieke stamceltransplantatie

NTVH - 2017, nummer 8, december 2017

dr. G.N.Y. van Gorkom , dr. M. van Gelder , dr. L. Wieten , dr. P.A. von dem Borne , prof. dr. H.C. Schouten , prof. dr. G.M.J. Bos , dr. C.H.M.J. van Elssen

SAMENVATTING

Het gebruik van haplo-identieke stamceltransplantatie voor hematologische maligniteiten is wereldwijd in snelle opkomst door de ontwikkeling van nieuwe transplantatiemethoden die een verbetering van de overleving geven. Hierdoor is een haplo-identieke donor een steeds aantrekkelijker wordend alternatief voor patiënten met een hoogrisico hematologische maligniteit die geen HLA-identieke donor hebben. De op dit moment in Nederland meest gebruikte methode van haplo-identiek transplanteren is met de toevoeging van posttransplantatie-cyclofosfamide. Hierdoor worden de alloreactieve T-cellen, die verantwoordelijk worden geacht voor graft-versus-hostziekte, geëlimineerd en blijven andere T-cellen in leven, zodat zij hun rol in het bestrijden van infecties kunnen uitvoeren. Buiten Nederland wordt vooral gebruikgemaakt van posttransplantatie-cyclofosfamide, maar er worden ook alternatieve schema’s gebruikt. Er wordt nog veel onderzoek gedaan naar het effect van donorselectie, graftbewerking en graft-versus-hostprofylaxe. Op dit moment is een nationale fase 1/2-studie gaande waarin patiënten met een hoogrisico multipel myeloom worden behandeld met een ‘natural killer’-cel alloreactieve, haplo-identieke transplantatie gevolgd door posttransplantatie-cyclofosfamide.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:359–66)

Lees verder

Het myelodysplastisch syndroom: adviezen voor ijzerchelatie bij secundaire hemochromatose

NTVH - 2014, nummer 5, july 2014

E.M.P. Cremers , L. de Swart , prof. dr. G.A. Huls , dr. P.W. Wijermans , prof. dr. B. Löwenberg , dr. M. Jongen-Lavrencic , dr. G.E. de Greef , dr. P. Muus , dr. M. van Marwijk Kooy , dr. M.R. Schaafsma , dr. T. van Maanen , dr. W. Deenik , dr. A. Beeker , dr. R.E. Brouwer , dr. M. Hoogendoorn , dr. D.A. Breems , prof. dr. M.H.G.P. Raaijmakers , prof. dr. G.E.G. Verhoef , prof. dr. H.C. Schouten , dr. P.A. von dem Borne , prof. dr. J.H.E. Kuball , prof. dr. B.J. Biemond , prof. dr. E. Vellenga , prof. dr. G.J. Ossenkoppele , prof. dr. T.J.M. de Witte , prof. dr. A.A. van de Loosdrecht

Samenvatting

Namens de werkgroep AML/MDS van de Nederlands/Belgische Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen in Nederland (HOVON) is een advies voor behandeling van secundaire hemochromatose in het myelodysplastisch syndroom (MDS) opgesteld. Secundaire hemochromatose is een onoverkomelijk gevolg van herhaaldelijke bloedtransfusies bij patiënten met MDS. Huidige diagnostiek en behandeling zijn gebaseerd op expertopinies en consensusrichtlijnen die zijn opgesteld naar aanleiding van internationale congressen. Een Nederlandse standaard ontbreekt hierbij. Dit artikel geeft een overzicht van de belangrijkste literatuur die de basis vormt voor behandeling van ijzerstapeling bij MDS-patiënten.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2014;11:215–21)

Lees verder