NTVH - jaargang 20, nummer 7, oktober 2023
drs. K. van der Zwet , dr. A.A.M.T. Donners , prof. dr. T.C.G. Egberts , dr. L.F.D. van Vulpen , dr. E. Coppens , dr. F.C.J.I. Heubel-Moenen , dr. P.F. Ypma , dr. P.L. den Exter , dr. S.E.M. Schols , drs. H.L. Hooimeijer , dr. M.H. Cnossen , prof. dr. R.A.A. Mathôt , ir. I. Kruis , prof. dr. R.E.G. Schutgens , dr. R.T. Urbanus , dr. K. Fischer , mede namens het SYMPHONY-consortium
De zorg voor hemofilie A-patiënten is drastisch veranderd door de registratie van emicizumab (Hemlibra®) in Nederland. Hoewel emicizumab zeer effectief is in het voorkomen van bloedingen, zijn de kosten hoog en beperken hiermee toegang voor andere hemofilie A-patiënten. De geregistreerde onderhoudsdosering van emicizumab is gebaseerd op lichaamsgewicht en resulteert in een gemiddelde emicizumab-plasmaconcentratie van 50 µg/ml. Hoewel de huidige dosering een effectieve bloedingscontrole behaalt, zijn er aanwijzingen uit ‘case series’ en farmacodynamische modellen dat een lagere emicizumab-concentratie en/of -dosering even effectief is. Een grote longitudinale studie om deze hypothese te bevestigen ontbreekt. De DosEmi-studie is een multicenter, prospectieve, ‘open label’, ‘cross-over’-studie waarin geïndividualiseerde farmacokinetisch (PK-)gestuurde verlaagde dosering van emicizumab met hele ampullen wordt vergeleken met de huidige conventionele dosering. Het doel van deze studie is aan te tonen of PK-gestuurd doseren non-inferieur is aan de huidige conventionele dosering. De DosEmi-studie is in september 2022 gestart in de Van Creveldkliniek in Utrecht en wordt op dit moment uitgerold in alle hemofiliebehandelcentra in Nederland.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:352–5)
Lees verderNTVH - jaargang 20, nummer 2, maart 2023
drs. W.E.M. van Dijk , dr. K.P.M. van Galen , dr. R.T. Urbanus , prof. dr. R.E.G. Schutgens
Veel patiënten met chronische immuuntrombocytopenie (ITP) hebben een verminderde kwaliteit van leven, hetgeen sterk samenhangt met moeheid en hevig menstrueel bloedverlies. Het trombocytengetal speelt daarin een beperkte rol, geïllustreerd door de hoge prevalentie van moeheid en hevige menstruatie bij ITP-patiënten met (sub)normale trombocytengetallen. Bij de behandeling van chronische ITP is (partiële) remissie niet altijd haalbaar en dient de aandacht in de spreekkamer te worden verlegd naar kwaliteit van leven. Moeheid bij chronische ITP lijkt voor een groot deel bepaald door niet-ziektespecifieke factoren zoals welzijn en activiteit. Er zijn nog geen bewezen niet-ziektespecifieke interventies voor moeheid of kwaliteit van leven bij ITP, maar op basis van andere chronische ziekten kunnen fysiotherapie, zelfmanagementprogramma’s en cognitieve gedragstherapie worden overwogen. Hevig menstrueel bloedverlies komt ook veel voor bij ITP-patiënten, ongeacht het trombocytengetal, en is geassocieerd met een verminderde kwaliteit van leven. Voor hevig menstrueel bloedverlies lijkt een hormoonspiraal een succesvolle mogelijkheid. Tot slot hebben ITP-patiënten behoefte aan praktische adviezen voor dagelijkse problemen, zoals het voorkómen van bloedingen bij tandartsbezoek. In afwachting van verder onderzoek adviseren we u om veelvoorkomende bloedingsproblemen en kwaliteit van leven met uw chronische ITP-patiënt te bespreken en samen naar oplossingen te zoeken, eventueel in overleg met een centrum dat onderdeel is van het ITP-expertisenetwerk. De resultaten en inzichten die worden gepresenteerd in dit overzichtsartikel zijn grotendeels gebaseerd op het proefschrift van de eerste auteur (W.E.M. van Dijk).
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:64–9)
Lees verderNTVH - jaargang 19, nummer 3, april 2022
M. Zivkovic MSc, dr. I.C.L. Kremer Hovinga , dr. M.W. Blaauwgeers , dr. M.J.H.A. Kruip , prof. dr. E.A.M. Beckers , dr. E. Coppens , prof. dr. J. Eikenboom , dr. K.P.M. van Galen , dr. R.Y.J. Tamminga , dr. M.H. Cnossen , drs. E.J. Huisman , dr. R.T. Urbanus , prof. dr. R.E.G. Schutgens
Aangeboren trombocytenstoornissen zijn zeldzame aandoeningen die zich presenteren met een mucocutaan bloedingspatroon. De prevalentie van deze trombocytenstoornissen wordt waarschijnlijk onderschat, doordat bloedingen bij de meeste milde varianten pas optreden na trauma of operatieve ingrepen, waardoor de oorzaak niet of pas laat wordt onderkend. Om inzicht te krijgen in het beloop, de behandeling en de presentatie van trombocytenstoornissen in Nederland, is de nationale Trombocytopathie in Nederland (TiN)-studie geïnitieerd. Hierin worden op systematische wijze gegevens over bloedingsfenotype, kwaliteit van leven, diagnostiek en genetica verzameld van patiënten met een verdenking op een trombocytenstoornis. Resultaten uit de TiN-studie laten zien wat het effect van een bloedingsneiging door een trombocytenstoornis op kwaliteit van leven is en wat de aandachtspunten zijn tijdens de behandeling van deze chronische aandoeningen. Daarnaast zijn verschillende aspecten van het diagnostisch algoritme om tot een trombocytenstoornis te komen onderzocht. In dit overzichtsartikel worden de huidige bevindingen uit de TiN-studie samengevat en bediscussieerd.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:132–40)
Lees verderNTVH - 2017, nummer 8, december 2017
dr. M. Limper , dr. R.T. Urbanus
Het catastrofaal antifosfolipidensyndroom (CAPS) is een levensbedreigend ziektebeeld, dat wordt gekenmerkt door snel progressief multi-orgaanfalen. Door tijdige onderkenning en behandeling van CAPS kan het mortaliteitsrisico sterk worden verlaagd. Hoewel de klinische presentatie van CAPS lijkt op die van andere trombotische microangiopathieën, zoals TTP en HUS, dient bij verdenking op CAPS direct met behandeling te worden gestart, in afwachting van verdere diagnostiek. In dit artikel worden de huidige inzichten met betrekking tot de behandeling van CAPS besproken.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:395–400)
Lees verderNTVH - 2016, nummer 8, december 2016
dr. M.W. Blaauwgeers , drs. I. van Asten , dr. A. Huisman , dr. R.T. Urbanus , prof. dr. R.E.G. Schutgens
Congenitale trombocytopathie is een relatief zeldzame stoornis van de hemostase en wordt gekenmerkt door mucocutane bloedingen en nabloedingen na een operatie of bevalling. De prevalentie wordt mogelijk onderschat door onderdiagnostiek. Ernstige vormen van trombocytopathie kunnen meestal goed worden gediagnosticeerd met behulp van routinediagnostiek. Voor de milde vormen van trombocytopathie is de huidige diagnostiek vaak ontoereikend. In dit overzichtsartikel worden van de huidige diagnostische testen de voor- en nadelen besproken en worden alternatieven gegeven voor effectievere trombocytenfunctietesten in de toekomst.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:332–40)
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
