NTVH - jaargang 21, nummer 3, mei 2024
drs. K. Verdeyen , dr. S.J. Bernelot-Moens , drs. S. van den Berg , drs. S.M. Noyon-Luijben , dr. S. van der Flier , dr. C.E.M. Hollak , dr. J.M.I. Vos , ODAP-indicatiecommissie voor sutimlimab
De beoordeling voor de vergoeding van weesgeneesmiddelen is veelal vanwege de beperkte bewijs-last een langdurige procedure. Daarom werd een nieuwe werkwijze ontwikkeld: het ‘Orphan Drug Access Protocol’ (ODAP) waarmee weesgeneesmiddelen sneller en gecontroleerd toegankelijk kunnen worden gemaakt. Complementremmer sutimlimab is in de pilotfase van ODAP opgenomen en zal naar verwachting drie jaar lopen. ‘Cold agglutinin disease’ (CAD) is een zeldzame vorm van chronische complementgemedieerde auto-immuun hemolytische anemie (AIHA). In drie studies bleek sutimlimab effectief voor behandeling van de hemolytische anemie bij CAD en is door de ‘European Medicines Agency’ met een weesgeneesmiddelenstatus geregistreerd in november 2022. Op dit moment is echter nog onvoldoende duidelijk hoe sutimlimab moet worden gepositioneerd voor de behandeling van CAD in vergelijking met de andere beschikbare behandelmogelijkheden en welke patiënten het meest profiteren. Doel van het ODAP-traject voor sutimlimab is om beter inzicht te krijgen in de effectiviteit en veiligheid van sutimlimab bij CAD-patiënten die in Nederland worden behandeld. De resultaten zullen worden gebruikt bij de definitieve duiding op ‘stand van de wetenschap en praktijk’ ten behoeve van opname in het basispakket en de gepaste inzet van deze behandeling bij CAD-patiënten in Nederland.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:115–22)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 3, mei 2024
drs. A.L. Becking , dr. S.J. Bernelot-Moens , dr. J.M.I. Vos , HOVON 169-studieteam
De HOVON 169-studie onderzoekt of behandeling met de Bruton’s tyrosinekinase (BTK)-remmer zanubrutinib bij patiënten met koude-agglutinatieziekte (‘cold agglutinin disease’; CAD) met hemolytische anemie en/of ernstige koude-geïnduceerde perifere symptomen effectief en veilig is. Het primaire eindpunt is CAD-respons na zes cycli van 28 dagen. Dit is een gecombineerd eindpunt waarin hemolyse, koude-geïnduceerde klachten en klonale respons worden gecombineerd. Daarna wordt in geval van respons de behandeling gecontinueerd tot maximaal drie jaar. Zanubrutinib is eerder effectief gebleken bij patiënten met Waldenström macroglobulinemie (WM) en ging gepaard met minder cardiovasculaire toxiciteit vergeleken met de eerstegeneratie-BTK-remmer ibrutinib. Gezien de sterke pathofysiologische overeenkomsten tussen koude-agglutinatieziekte en WM is onze hypothese dat zanubrutinib ook voor koude-agglutinatiepatiënten een effectieve en veilige B-celkloongerichte therapie zou kunnen zijn, die zowel de hemolytische anemie als de koude-geïnduceerde perifere symptomen remt.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:149–54)
Lees verderNTVH - jaargang 20, nummer 8, december 2023
drs. S. van Benthum , drs. F.V.M. Mulder , dr. D. Evers , dr. L. Oosten , dr. M. Jalink , dr. S.J. Bernelot-Moens , dr., ir. D. van de Kerkhof , dr. M.J. Cruijsen , prof. dr. E.A.M. Beckers , prof. dr. M. de Haas , dr. J.M.I. Vos
Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) is een zeldzaam en heterogeen ziektebeeld gekarakteriseerd door afbraak van erytrocyten door warme en/of koude autoantistoffen. AIHA kan zich fulminant presenteren met diepe transfusiebehoeftige anemie, IC-opname en zelfs overlijden tot gevolg. Dit artikel beschrijft een casus van een fulminante AIHA, die aanvankelijk moeizaam reageerde op ingestelde therapie en waarbij ernstig nierfalen en trombose optrad. De hindernissen bij diagnostiek en behandeling worden beschreven. Daarnaast presenteren wij een stappenplan voor het management van patiënten met fulminante AIHA.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:393–9)
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
