Dit artikel is onderdeel van de Editor’s Pick acute lymfatische leukemie (ALL) maart 2023, bestaande uit een selectie van klinisch relevante literatuur omtrent ALL van de laatste jaren. Deze selectie werd gemaakt door de NTVH-literatuurcommissie.
Bekijk hier de gehele selectie.
Slechts enkele studies beschrijven CAR-T-celbehandeling voor patiënten met B-ALL en leukemie in het centraal zenuwstelsel (‘central nervous system leukemia’, CNSL), vanwege zorgen over slechte responsen en behandelingsgerelateerde neurotoxiciteit. De huidige studie van Qi et al. includeerde 48 patiënten met recidief/refractair B-ALL met CNSL en onderzocht de werkzaamheid en het bijwerkingenprofiel van CD19-specifieke CAR-T-celbehandeling bij deze patiëntenpopulatie.
De infusie resulteerde in een algeheel responspercentage (‘overall response rate’, ORR) van 87,5% (95%-BI: 75,3-94,1) in het beenmerg (BM) en een remissiepercentage van 85,4% (95%-BI: 72,8-92,8) in het CNSL. Na een mediane follow-upduur van 11,5 maanden was de mediane eventvrije overleving 8,7 maanden (95%-BI: 3,7-18,8) en de mediane algehele overleving 16,0 maanden (95%-BI: 13,5-20,1).
De cumulatieve incidentie van relapsen in het BM en het centraal zenuwstelsel waren na 12 maanden respectievelijk 31,1% en 11,3% (p=0,040). Over het algemeen werd de behandeling goed getolereerd, met 9 patiënten (18,8%) die CRS van graad ≥3 ervoeren. Neurotoxische events van graad 3/4 werden gezien ontwikkelden bij 11 patiënten (22,9%) en waren geassocieerd met een hogere ziektelast door de CNSL voorafgaand aan de infusie. Deze bijwerkingen konden effectief onder controle worden gebracht met behulp van intensief management.
Deze resultaten suggereren dat CD19-specifieke CAR-T-celbehandeling vergelijkbare responspercentages oplevert in het beenmerg en centraal zenuwstelsel. Ernstige neurotoxische bijwerkingen werden gezien in 22,9% van de patiënten, dit verschilde niet significant tussen patiënten met verschillende CNS-statussen voorafgaand aan inclusie. Daarmee zou CD19 CAR-T-celbehandeling een potentiële behandeloptie kunnen zijn voor patiënten met CNSL die eerder uitgesloten werden van deze behandeling.
Referentie
