Doorbraak in Duitsland: eerste patiënt met bloedkanker krijgt ingevroren stamceltransplantatie

december 2024 Zorginnovatie Willem Van Altena

De in Duitsland gevestigde internationale non-profitorganisatie DKMS heeft een baanbrekende mijlpaal bereikt met de eerste allogene transplantatie van gevriesdroogde, niet-gerichte perifere bloedstamcellen uit de DKMS Stamcelbank. Deze innovatieve aanpak markeert een belangrijke vooruitgang in de snelheid en efficiëntie van stamceltransplantaties voor patiënten met hematologische maligniteiten.

Het centrale element van deze doorbraak is de DKMS Stamcelbank, gevestigd in Dresden, Duitsland. Hier worden overtollige volwassen hematopoëtische stamcellen diepgevroren bewaard en opgeslagen als Adult Donor Cryopreserved Units (ADCUs). Deze ADCUs zijn wereldwijd beschikbaar voor transplantatiecentra, wat de logistieke uitdagingen van allogene stamceltransplantaties aanzienlijk kan verminderen. Nu, een jaar na de eerste opslag van een ADCU heeft de eerste patiënt in Duitsland baat gehad bij deze innovatieve donatiemethode.

Tijdsdruk

Elke 27 seconden krijgt ergens ter wereld iemand de diagnose bloedkanker of een ernstige bloedziekte. Ondanks een groeiend aantal geregistreerde donoren, blijven transplantatiecentra geconfronteerd met aanzienlijke uitdagingen. Het vinden van een compatibele, niet-verwante donor, gevolgd door de logistiek van verzameling en transplantatie, kan weken tot maanden duren. Deze tijdsdruk is levensbedreigend, vooral voor patiënten in acute nood.

Daarnaast is herhaalde donatie een frequente noodzaak. Statistisch gezien doneert 1 op de 30 donoren opnieuw stamcellen, meestal voor dezelfde patiënt. De ADCU-aanpak lost meerdere van deze problemen op door overtollig gedoneerde stamcellen gevriesdroogd te bewaren, waardoor transplantatie binnen enkele dagen mogelijk wordt in plaats van weken.

‘Stamcelboost’

De eerste transplantatie met een ADCU uit de DKMS Stamcelbank werd uitgevoerd als een zogenaamde ‘stamcelboost’. Hierbij werden diepgevroren stamcellen gebruikt die oorspronkelijk waren verzameld tijdens een eerdere transplantatieprocedure.

Deze aanpak bracht aanzienlijke voordelen met zich mee:

  • Snelle beschikbaarheid: Dankzij vooraf uitgevoerde confirmatietesten en donoronderzoek was de tijd tussen aanvraag en transplantatie minimaal.
  • Verminderde belasting van de donor: De donor hoefde niet opnieuw het mobilisatie- en afnameproces te ondergaan, aangezien twee stamcelgrafts werden verkregen bij één enkele donatie.
  • Kwaliteitsborging: De cryogepreserveerde cellen arriveerden snel en in uitstekende staat bij het transplantatiecentrum.

Twee grafts uit één donatie

De ADCU-benadering biedt een wereldwijd unieke, ethisch verantwoorde oplossing voor de vraag naar hematopoëtische stamcellen. Het belangrijkste doel is om twee afzonderlijke grafts te genereren uit één enkele donatie. Het gaat dan om een gerichte graft voor directe transplantatie naar een patiënt in acute nood. En om een niet-gerichte ADCU voor toekomstige transplantaties, beschikbaar voor elke compatibele patiënt.

Deze methode vermindert de afhankelijkheid van donorbeschikbaarheid op korte termijn en verkort de tijd tot transplantatie aanzienlijk. Voor cryogepreserveerde stamcellen is de typische tijd tussen aanvraag en klinische levering minder dan drie dagen.

Voorraad

Op dit moment beschikt de DKMS Stamcelbank in Dresden over een voorraad van meer dan 100 ADCUs, die direct beschikbaar zijn via het DKMS-register en de Centrale Stamceldonorbank Duitsland (ZKRD). DKMS streeft ernaar deze voorraad snel uit te breiden, met het uiteindelijke doel om een wereldwijd dekkend netwerk van cryopreserveerde stamcelunits te creëren. Daarnaast blijven andere faciliteiten binnen de DKMS-organisatie, zoals het Life Science Lab, de Clinical Trials Unit en het Collaborative Biobank-programma, bijdragen aan de vooruitgang op het gebied van stamcelonderzoek en -toepassingen. Het onderzoek richt zich op verbeterde methodologieën voor cryopreservatie, langere opslagduur en optimalisatie van stamcelkwaliteit.

Bron

Persbericht DKMS