BENIGNE HEMATOLOGIE

ZIEKTEPROGRESSIE EN BEHANDELDOELEN BIJ POLYCYTHEMIA VERA

Polycythemia vera is een myeloproliferatieve ziekte gekenmerkt door overmatige productie van rode bloedcellen. Dit leidt tot een verhoogde massa van rode bloedcellen, extramedullaire hematopoëse en productie van inflammatoire cytokinen. Polycythemia vera brengt een risico op trombotische en hemorragische gebeurtenissen met zich mee, evenals hepatosplenomegalie en progressie naar myelofibrose of acute leukemie. De huidige behandeling richt zich voornamelijk op het verminderen van het trombotische risico en het beheersen van symptomen. Daarnaast wordt er onderzoek gedaan naar de ontwikkeling van therapieën om het progressieve verloop van de ziekte te veranderen. In dit artikel worden de richtlijnen voor de diagnostiek van polycythemia vera besproken, evenals de verschillende factoren die bijdragen aan het risico op ziektegerelateerde complicaties en progressie.^1,2

TRANSFORM-1: verminderd miltvolume door combinatie van navitoclax en ruxolitinib bij myelofibrose

Crizanlizumab niet langer beschikbaar voor preventie van vaso-occlusieve crisen bij sikkelcelziekte

Klinische verbetering met mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte na één jaar follow-up

HOPE-B: eenmalige infusie met etranacogen dezaparvovec bij patiënten met hemofilie B

BEHANDELING MET CONCIZUMAB BIJ PATIËNTEN MET HEMOFILIE EN REMMERS IN DE EXPLORER7-STUDIE

Het huidige onderzoek naar nieuwe behandelingen voor patiënten met hemofilie en remmers richt zich momenteel op niet-factor vervangende behandelingen, die de stolling onafhankelijk van stollingsfactoren kunnen bevorderen of die antistollingsroutes kunnen remmen. Door subcutane profylaxe kan de behandellast voor deze patiënten worden verminderd ten opzichte van bestaande intraveneuze behandelingen. In de explorer7-studie is de werkzaamheid en veiligheid van subcutane profylaxe met concizumab onderzocht bij patiënten met hemofilie A en B en remmers.

EDITOR’S PICK: VENEUZE TROMBOSE

In de Editor’s Pick maakt de NTVH-literatuurcommissie een selectie van klinisch relevante literatuur van de laatste jaren met betrekking tot een bepaalde hematologische aandoening. Zo bent u in één oogopslag op de hoogte van deze niet te missen recente literatuur.