BENIGNE HEMATOLOGIE

Klinische verbetering met mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte na één jaar follow-up

Crizanlizumab niet langer beschikbaar voor preventie van vaso-occlusieve crisen bij sikkelcelziekte

TRANSFORM-1: verminderd miltvolume door combinatie van navitoclax en ruxolitinib bij myelofibrose

PROs NA BEHANDELING VAN AUTO-IMMUUN HEMOLYTISCHE ANEMIE MET SUTIMLIMAB

Auto-immuun hemolytische anemie met koude antistoffen (‘cold agglutinin disease’, CAD) is een zeldzame ziekte gekenmerkt door auto-antilichamen die binden aan rode bloedcellen bij lage temperaturen, waardoor deze rode bloedcellen afgebroken worden in onder andere de lever, resulterend in bloedarmoede.^1,2 De chronische hemolyse wordt gemedieerd door activatie van de klassieke complementroute.¹ Sutimlimab is een gehumaniseerd monoklonaal IgG4 anti-C1s monoklonaal antilichaam dat de klassieke complementroute remt.^3,4 De impact van sutimlimab op hematologische parameters en op kwaliteit van leven is onderzocht in de CARDINAL-studie bij patiënten met CAD die recent een bloedtransfusie hadden gekregen en in de CADENZA-studie bij patiënten met CAD die geen recente bloedtransfusie hadden gekregen.^4,5

EDITOR’S PICK: VENEUZE TROMBOSE

In de Editor’s Pick maakt de NTVH-literatuurcommissie een selectie van klinisch relevante literatuur van de laatste jaren met betrekking tot een bepaalde hematologische aandoening. Zo bent u in één oogopslag op de hoogte van deze niet te missen recente literatuur.

BEHANDELING MET CONCIZUMAB BIJ PATIËNTEN MET HEMOFILIE EN REMMERS IN DE EXPLORER7-STUDIE

Het huidige onderzoek naar nieuwe behandelingen voor patiënten met hemofilie en remmers richt zich momenteel op niet-factor vervangende behandelingen, die de stolling onafhankelijk van stollingsfactoren kunnen bevorderen of die antistollingsroutes kunnen remmen. Door subcutane profylaxe kan de behandellast voor deze patiënten worden verminderd ten opzichte van bestaande intraveneuze behandelingen. In de explorer7-studie is de werkzaamheid en veiligheid van subcutane profylaxe met concizumab onderzocht bij patiënten met hemofilie A en B en remmers.

Crovalimab niet inferieur aan eculizumab bij niet eerder met complementremmers behandelde PNH

Ondanks aanzienlijke verbetering door de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie met complementremmers, bestaat een behoefte aan aanvullende behandelmogelijkheden die minder therapeutische last geven.^1–3 Tijdens EHA 2023 presenteerde dr. Alexander Röth (University Hospital Essen, West German Cancer Center, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland) de resultaten van de COMMODORE 2-studie waarin crovalimab was vergeleken met eculizumab bij deze patiëntengroep ten aanzien van de mate van hemolysecontrole en het vermijden van transfusies.⁴