NTVH - 2023, nummer Hematologie Actueel, najaar 2023
dr. W. Nanhoe
Auto-immuun hemolytische anemie met koude antistoffen (‘cold agglutinin disease’, CAD) is een zeldzame ziekte gekenmerkt door auto-antilichamen die binden aan rode bloedcellen bij lage temperaturen, waardoor deze rode bloedcellen afgebroken worden in onder andere de lever, resulterend in bloedarmoede.1,2 De chronische hemolyse wordt gemedieerd door activatie van de klassieke complementroute.1 Sutimlimab is een gehumaniseerd monoklonaal IgG4 anti-C1s monoklonaal antilichaam dat de klassieke complementroute remt.3,4 De impact van sutimlimab op hematologische parameters en op kwaliteit van leven is onderzocht in de CARDINAL-studie bij patiënten met CAD die recent een bloedtransfusie hadden gekregen en in de CADENZA-studie bij patiënten met CAD die geen recente bloedtransfusie hadden gekregen.4,5
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special, september 2023
dr. Alexander Röth
Ondanks aanzienlijke verbetering door de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie met complementremmers, bestaat een behoefte aan aanvullende behandelmogelijkheden die minder therapeutische last geven.1–3 Tijdens EHA 2023 presenteerde dr. Alexander Röth (University Hospital Essen, West German Cancer Center, University of Duisburg-Essen, Essen, Duitsland) de resultaten van de COMMODORE 2-studie waarin crovalimab was vergeleken met eculizumab bij deze patiëntengroep ten aanzien van de mate van hemolysecontrole en het vermijden van transfusies.4
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special, september 2023
drs. Myrthe van Dijk
Sikkelcelziekte is een ernstige, erfelijke hemoglobinopathie die gepaard gaat met anemie, pijnlijke vaso-occlusieve crisen en orgaanschade. De fase II-studie ESTIMATE heeft als doel om de veiligheid en werkzaamheid van mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte te onderzoeken. Tijdens EHA 2023 werd door drs. Myrthe van Dijk (Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederland) ingegaan op de veiligheid en werkzaamheid van een vaste dosering van mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte na een verlengingsperiode van één jaar van de ESTIMATE-studie.1
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special, september 2023
drs. Mathis Mottelson
Bij erfelijke hemochromatose kan homozygositeit voor de C282Y-mutatie in het HFE-gen leiden tot diabetes, leverziekte en hartziekte. Tijdens EHA 2023 presenteerde drs. Mathis Mottelson (Danish Red Blood Cell Centre, Copenhagen University Hospital, Kopenhagen, Denemarken) hierover de resultaten van een groot cohortonderzoek onder de normale Deense bevolking.1 Daaruit is naar voren gekomen dat C282Y-homozygoten een verhoogd risico hebben op diabetes, zelfs indien sprake is van een normaal ijzer, transferrineverzadiging of ferritine. C282Y-homozygoten met diabetes hebben bovendien een bijna twee keer hoger mortaliteitsrisico dan niet-dragers met diabetes.
Lees verder
