NTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023
Dr. Niels Elbert
In de afgelopen 10 jaar is er grote vooruitgang geboekt op het gebied van gentherapie bij patiënten met hemofilie. Hoewel klinische studies laten zien dat gentherapie resulteert in minder bloedingen en in veel gevallen leidt tot langdurige expressie van stollingsfactoren, kunnen er ook bijwerkingen optreden. Tijdens het jaarlijkse EAHAD-congres in Manchester vertelde prof. dr. Wolfgang Miesbach (Universitätsklinikums Frankfurt, Frankfurt am Main, Duitsland) om welke bijwerkingen het gaat en hoe hiermee om te gaan.1
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023
Dr. Niels Elbert
Een gezonde lever is een belangrijke voorwaarde voor gentherapie bij patiënten met hemofilie. Zo zijn een pre-existente leverziekte, actieve of chronische virale hepatitis en het gebruik van hepatotoxische geneesmiddelen redenen om niet te mogen deelnemen aan klinische studies naar gentherapie. Ook alcoholgebruik en obesitas kunnen schade aan de lever veroorzaken. Omgekeerd kan levergerichte gentherapie leiden tot hepatotoxiciteit. Deze interactie vraagt om een nauwe samenwerking tussen hematologen en hepatologen.
Lees verder