NTVH - 2019, nummer 2, march 2019
drs. E. Dovern , dr. A.E.C. Broers , prof. dr. J.J. Cornelissen
Allogene stamceltransplantatie met navelstrengbloed is de afgelopen drie decennia uitgegroeid tot een belangrijke alternatieve stamcelbron voor volwassen patiënten met ernstige hematologische aandoeningen die een allogene stamceltransplantatie nodig hebben, maar voor wie geen geschikte levende donor kan worden geïdentificeerd. Bij kinderen wordt allogeen navelstrengbloed breder toegepast, bijvoorbeeld bij benigne aandoeningen zoals stofwisselingsziekten. Daar wordt hier verder niet op ingegaan. Dit artikel geeft een overzicht van de voor- en nadelen van het gebruik van navelstrengbloed voor allogene stamceltransplantaties bij volwassenen en factoren die van invloed zijn op de uitkomsten hiervan. Daarnaast wordt ingegaan op de ontwikkeling van dubbele navelstrengbloedtransplantaties, het verschijnsel ‘graft predominance’ en recente klinische studies met ex vivo geëxpandeerde navelstrengbloedproducten. Als laatste worden de klinische resultaten van navelstrengbloedtransplantaties in relatie tot andere allogene stamcelbronnen beschreven.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:64–72)
Lees verderNTVH - 2019, nummer 2, march 2019
dr. R. Fijnheer , prof. dr. J.J. Zwaginga , dr. T. Netelenbos
Trombotische trombocytopenische purpura (TTP) is een levensbedreigende aandoening die leidt tot de vorming van uitgebreide microtrombi. Caplacizumab is een nieuw geneesmiddel en in staat om de vorming van microtrombi bij TTP onmiddellijk te stoppen. Uit twee klinische studies is gebleken dat caplacizumab een veilig en effectief medicament is voor de eerstelijnsbehandeling van TTP.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:73–6)
Lees verderNTVH - 2019, nummer 1, january 2019
dr. M. Jak , dr. R. Oostvogels , prof. dr. M.C. Minnema
Daratumumab, een humaan anti-CD38 monoklonaal antilichaam, laat goede resultaten zien bij patiënten met recidief en refractair multipel myeloom. De eerste intraveneuze toediening duurt ten minste 6,5 uur, een tweede infuus 4 uur en alle daaropvolgende infusies ongeveer 3,5 uur. Dit resulteert in lange behandelingsdagen voor patiënten en een hoge druk op de behandelingscapaciteit van de dagbehandeling. In deze observationele ‘single center’ studie kregen patiënten die al met acht eerdere daratumumab-infusies waren behandeld een versnelde infusietijd van 90 minuten. Er werden geen bijwerkingen waargenomen. We concluderen dat een snelle infusie van daratumumab veilig is voor patiënten met multipel myeloom.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:3–6)
Lees verderNTVH - 2019, nummer 1, january 2019
drs. E.C. de Weerd , dr. S.E.M. Schols , prof. dr. F.L. van de Veerdonk
In dit artikel beschrijven we een casus van een jonge vrouw met trombocytopenie en een onbegrepen autoinflammatoir beeld bij wie de diagnose immuuntrombocytopenie (ITP) drie jaar voorafging aan de diagnose van een primaire immuundeficiëntie op basis van ‘cytotoxic T lymphocyte-associated antigen-4’ (CTLA-4)-deficiëntie. We beschrijven het klinische beeld van CTLA-4-deficiëntie, de hematologische uitingen hiervan (auto-immuuncytopenieën, hypogammaglobulinemie, benigne lymfoproliferatie, maligne lymfomen) en de mogelijke behandelingen. Ten slotte benoemen we het belang van het bepalen van gammaglobulines bij volwassen patiënten met ITP om deze en andere primaire immuundeficiënties, waarbij vaak hypogammaglobulinemie voorkomt, in de toekomst eerder te kunnen herkennen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:7–13)
Lees verderNTVH - 2019, nummer 1, january 2019
drs. L. Porcelijn , prof. dr. M. de Haas , prof. dr. J.J. Zwaginga
Immuuntrombocytopenie (ITP) wordt nog steeds gediagnosticeerd door het uitsluiten van andere oorzaken voor de trombocytopenie. Een betrouwbare sensitieve methode voor het detecteren van trombocytenautoantistoffen kan de diagnose ITP ondersteunen en voorkomt misdiagnose. Optimalisatie van de directe ‘monoclonal antibody immobilization of platelet antigens’ (MAIPA)-test biedt de mogelijkheid voor een sensitieve en specifieke trombocyten glycoproteïne-specifieke autoantistofdetectietechniek. Daarbij kunnen de directe MAIPA-resultaten, door nieuwe inzichten dat de glycoproteïne-specificiteit van de autoantistoffen uitmaakt voor het effect op de trombocytenfunctie en -afbraak, helpen bij een meer individueel gerichte therapiekeuze voor ITP-patiënten.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:14–21)
Lees verderNTVH - 2019, nummer 1, january 2019
prof. dr. R.E.G. Schutgens , dr. K.P.M. van Galen
Verworven hemofilie A is een potentieel ernstige aandoening gekenmerkt door spontane bloedingen. Het ziektebeeld vraagt om directe herkenning en snelle behandeling. De diagnostiek bestaat uit stollingsonderzoek, waarbij een geïsoleerde aPTT-verlenging wordt waargenomen die niet corrigeert in een ‘mixing’-test. Een geïsoleerde FVIII-verlaging en het aantonen van anti-FVIII-antistoffen bevestigen de diagnose. De behandeling bestaat uit het stoppen van een eventuele bloeding en het verdelgen van de neutraliserende antistof.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:22–9)
Lees verderNTVH - 2019, nummer 1, january 2019
dr. E. van den Akker , dr. M. Hansen
Dit jaar, 2019, markeert het dertiende jaar sinds de baanbrekende publicatie door Kazutoshi Takahashi en Shinya Yamanaka waarin ze de herprogrammering van fibroblasten tot geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC) beschreven door middel van de inmiddels bekende transcriptiefactoren OCT3/4, SOX2, c-MYC en KLF4. Hiervoor heeft Shinya Yamanaka samen met John Gurdon, voor eerder baanbrekend werk, in 2012 de Nobelprijs voor Geneeskunde ontvangen. Deze doorbraak heeft tot een volledig nieuw onderzoeksveld binnen de regeneratieve en cellulaire productontwikkeling geleid. Het feit dat deze iPSC intrinsiek kunnen differentiëren tot elke gewenste somatische cel heeft immers, behalve onschatbare waarde binnen de fundamentele wetenschap, enorme klinische potentie. In de laatste twaalf jaar is het aantal iPSC-onderzoeksgroepen dus ook sterk gegroeid met als ultieme doel: toepassing van iPSC-producten in de kliniek. Dit decennium heeft onder andere in het teken gestaan van het verfijnen van de herprogrammeringstechnieken, includeren van ‘good manufacturing practice’-protocollen (GMP), optimalisatie van iPSC-kweken en differentiatieprotocollen, en het optimaliseren van genetischemanipulatietechnieken. In dit overzichtsartikel geven we naast een historisch overzicht ook de laatste ontwikkeling op het iPSC-vlak, met de nadruk op uitrijping tot bloedvormende cellen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:30–8)
Lees verder
Naar boven
