NTVH - jaargang 21, nummer 3, mei 2024
drs. C. Fokkema , drs. M. Appelman , drs. N. Veldhoen , A. Spelt , dr. B. van der Holt , M. Grootes , drs. R. Wester , dr. E. de Pater , dr. H. Blommestein , dr. A. Broers , prof. dr. P. Sonneveld , dr. A. Broijl
Autologe stamceltransplantatie maakt deel uit van de standaardbehandeling bij patiënten met multipel myeloom die in aanmerking komen voor transplantatie. De optimale methode om hematopoëtische stamcellen te mobiliseren staat echter nog ter discussie. Vanwege de COVID-pandemie kregen patiënten alleen G-CSF en dit stelde ons in staat de mobilisatieresultaten na het voorbereiden met cyclofosfamide en G-CSF te vergelijken met alleen G-CSF. In deze studie hebben wij retrospectief een klinische database van 354 nieuw gediagnosticeerde patiënten met multipel myeloom geanalyseerd. Een hoger aantal CD34+-cellen werd geoogst bij patiënten die cyclofosfamide en G-CSF kregen. Het succespercentage van de eerste mobilisatiepoging verschilde echter niet tussen beide groepen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:123–30)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 3, mei 2024
dr. A.P. Kramer , dr. G.C. Choi , dr. ir. B. Platel , T.E.T. Berkx , dr. G.J.D. Hengstman
In de afgelopen 10 jaar is een grote groep mensen met multipel sclerose (MS) op eigen initiatief naar het buitenland gegaan voor een autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT), veelal gefinancierd door middel van ‘crowdfunding’ en vaak zonder adequate medische begeleiding en follow-up. Medio december 2022 is deze behandeling voor MS opgenomen in het basispakket voor een beperkte indicatie. Het is beschikbaar gemaakt voor jonge patiënten met een relatief korte ziekteduur, beperkte invaliditeit en een zeer actieve vorm van MS die, ondanks behandeling met hoog effectieve medicatie, ziekteactiviteit blijven houden. Tot op heden, 1 jaar na toelating binnen de basisverzekering, zijn slechts enkele mensen in Nederland op deze wijze behandeld. Het is de vraag of na het beschikbaar komen van deze vergoeding de stroom patiënten die naar het buitenland gaat voor stamceltherapie zal verminderen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:131–6)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024
dr. A.J. Kwakernaak , dr. C.E. Rutten , dr. J.M. Zijlstra , dr. E.M.M. van Leeuwen , dr. A.E. Hak , prof. dr. T.W. Kuijpers , prof. dr. D. de Jong , dr. G.J. de Bree
Lymfoproliferatieve aandoeningen (LPD’s) ten gevolge van disregulatie van het immuunsysteem kunnen optreden bij patiënten met een primaire immuundeficiëntie (tegenwoordig aangeduid met ‘inborn errors of immunity’; IEI). Deze immuundisregulatie kan zich zeer variabel presenteren, onder meer in afwezigheid van opvallende infecties. Dit kan het tijdig herkennen van een onderliggende IEI lastig maken en studies tonen dan ook dat een diagnostisch ‘delay’ van vele jaren kan optreden. Het identificeren van een onderliggende IEI is van groot belang voor een vroegtijdige diagnose en adequate behandeling van zowel de LPD’s als van de IEI’s. In dit artikel worden aan de hand van drie LPD-patiënten de klinische en histopathologische signalen beschreven die kunnen wijzen op aanwezigheid van een onderliggende IEI. Daarnaast worden de achtergrond van IEI en de basisprincipes voor het stellen van een diagnose besproken. Tot slot wordt ingegaan op diagnostische en therapeutische immunologische mogelijkheden, zoals uitgebreide immuunfenotypering, gerichte therapie en stamceltransplantatie.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:62–72)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024
drs. A.L. Kreuger , dr. H. Jolink , dr. C.J.M. Halkes , dr. P.A. von dem Borne , prof. dr. J.H. Veelken , prof. dr. A.C. Lankester , dr. J.M-L. Tjon
Primaire immuundeficiënties (PID) zijn een heterogene groep zeldzame, aangeboren, genetische afwijkingen van het immuunsysteem. Patiënten met een PID kunnen zich presenteren met ernstige infecties, auto-immuniteit, auto-inflammatoire manifestaties of beenmergfalen en hebben een verhoogd risico op het ontwikkelen van een maligniteit. Een allogene stamceltransplantatie (allo-SCT) is de enige curatieve mogelijkheid. Bij kinderen met een ernstige PID is dit reeds de gouden standaard. De meeste volwassen patiënten met PID hebben een acceptabele kwaliteit van leven met ondersteunende behandeling met antimicrobiële profylaxe, immuunsuppressieve of immuunmodulerende therapie. Indien een patiënt ondanks intensieve therapie ernstige infecties of auto-immuungemedieerde problemen heeft, dan wel een secundaire maligniteit ontwikkelt, dient ook op volwassen leeftijd een allo-SCT te worden overwogen. In dit artikel worden vijf patiënten beschreven die op volwassen leeftijd een non-myeloablatieve allo-SCT hebben ondergaan in verband met ernstige PID. Voor de conditionering werd gebruikgemaakt van busulfan en fludarabine, met alemtuzumab als graft-versus-host-disease (GvHD)-profylaxe. Na de allo-SCT kon bij alle patiënten de immuunsuppressieve medicatie worden afgebouwd en zijn de infectieuze en auto-immuungemedieerde complicaties afgenomen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:73–9)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024
drs. E.J. Huisman , dr. K. Le Poole , drs. E. Dorresteijn , drs. F.H. Swaneveld , drs. C.S. Ootjers , dr. H. Vrielink
Therapeutische aferese is het verwijderen of wisselen van een bloedbestanddeel voor een vloeistof of bloedproduct. In Nederland wordt een therapeutische afereseprocedure bij kinderen ongeveer 70–100 keer per jaar verricht. Er zijn meerdere ziektebeelden waarbij een afereseprocedure kan worden ingezet. Deze zijn niet gebonden aan één (sub)specialisme, waardoor ervaring en expertise niet altijd kunnen worden gebundeld. Er is geen richtlijn pediatrische aferese. Er is echter een aantal fundamentele verschillen of valkuilen ten opzichte van een procedure bij volwassenen. Bij pediatrische aferese dient men rekening te houden met gezag inzake ‘informed consent’, leeftijdsgebonden bloed- en plasmavolumeberekeningen, keuze van de intraveneuze toegang, wisselsnelheid, extra-corporeel volume, ‘priming’, wisselvloeistofkeuze en bijwerkingen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:80–8)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 1, februari 2024
drs. A.G.H. Niezink , dr. R.W.M. van der Maazen , B.D.P. Ta MSc, drs. H. Vos-Westerman , drs. C.P.M. Janus , dr. L.A. Daniëls , nationale Radiotherapie CAR-T-celtherapie (RT-CART)-werkgroep
Chimeer antigeenreceptor T-celtherapie (CAR-T-celtherapie) is in Nederland beschikbaar als derdelijnsbehandeling voor patiënten met een grootcellig B-cellymfoom. In de wachttijd tussen leukaferese en de infusie van CAR-T-cellen is overbruggende therapie (‘bridging’) vaak noodzakelijk. Radiotherapie is een steeds vaker toegepaste ‘bridging’-strategie, die naast dat het goed door patiënten wordt verdragen ook veilig en effectief is. Het meest gekozen bestralingsschema is 20 Gy in 5 fracties. Naast ‘bridging’ kan radiotherapie ook worden gebruikt als consolidatie-of salvagebehandeling na CAR-T-celtherapie. Tijdig betrekken van een radiotherapeut bij patiënten die behandeld zullen worden met CAR-T-celtherapie is van toegevoegde waarde.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:4–10)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 1, februari 2024
A.-M. Hulshof , drs. T. van de Berg , dr. H. Spronk , prof. dr. H. ten Cate , dr. B. van Bussel , prof. dr. Y. Henskens
Dit artikel evalueert de toepassing van globale hemostasetesten bij mechanisch beademde COVID-19-patiënten, zoals bestudeerd door middel van de seriële ‘rotational thromboelastometry’ (ROTEM) en trombinegeneratiemetingen in het Maastricht Intensive Care COVID (MaastrICCht)-cohort. Routine en ‘tissue plasminogen activated’ (tPA) ROTEM zijn geschikt om de uitgebreide hemostaseafwijkingen binnen deze populatie over de tijd te karakteriseren, waarbij overleden COVID-19-IC-patiënten progressieve verslechtering van hypercoagulabiliteit en hypofibrinolyse demonstreren. Daarnaast suggereren trombinegeneratietesten een onvoldoende in-vivo-effect van heparines, ondanks dat conventionele laboratoriumtesten (anti-Xa) binnen de beoogde referentiewaarden vallen. Samengenomen lijken globale hemostasetesten geschikt om het effect van heparine te kwantificeren en complexe hemostaseafwijkingen te karakteriseren in een IC-setting. Meer kennis over prognostische waarde en de toepassing bij andere IC-patiënten is noodzakelijk alvorens implementatie mogelijk is.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:11–7)
Lees verder
