OVERZICHTSARTIKELEN

Angio-oedeem: classificatie, diagnose en behandeling

SAMENVATTING

Angio-oedeem ontstaat door een tijdelijk toegenomen vaatwandpermeabiliteit als gevolg van vrijgekomen vasoactieve mediatoren, zoals histamine of bradykinine. Wanneer angio-oedeem niet gepaard gaat met urticaria, kan men zeven vormen onderscheiden (vier verworven vormen en drie erfelijke vormen). Verworven angio-oedeem kan worden onderverdeeld in idiopathisch histaminerg angio-oedeem, idiopathisch non-histaminerg, angio-oedeem bij gebruik van angiotensine-converterend-enzymremmers (ACE-remmers) en een verworven C1-esteraseremmerdeficiëntie. Erfelijke vormen zijn hereditaire C1-esteraseremmerdeficiëntie, factor XII-geassocieerd hereditair angio-oedeem en idiopathisch hereditair angio-oedeem. Tot de huidige therapeutische mogelijkheden van bradykinerg angio-oedeem behoren medicijnen die de C1-esteraseremmerconcentratie verhogen (danazol, C1-esteraseremmerconcentraat), remming van plasmine-geïnduceerde factor XII-activatie (tranexaminezuur) en een bradykinine-2-receptorantagonist. Toekomstige therapieën richten zich op remming van andere componenten van de contactactivatieroute en eenvoudigere toedieningsroutes van C1-esteraseremmerconcentraat.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:282–7)

De econoom en de hematoloog: kosten, effecten en verantwoorde toegang tot zorg

SAMENVATTING

De kosten voor geneeskundige zorg zijn de laatste jaren niet alleen in absolute zin, maar ook ten opzichte van het bruto nationaal product gestegen. Derhalve zijn keuzes in de zorg in toenemende mate noodzakelijk. Zo moeten patiënten bijvoorbeeld regelmatig een afweging maken tussen geneesmiddelen met en zonder eigen betaling, moeten ziekenhuizen of afdelingen bepalen of ze een nieuwe technologie wel of niet kunnen aanschaffen en moet de minister beslissen of een nieuwe behandeling wel of niet kan worden vergoed. Deze keuzes kunnen verstrekkende gevolgen hebben voor de toegang tot geneeskundige zorg. Keuzes zouden om die reden systematisch, op transparante en verantwoorde wijze moeten worden gemaakt. Een economische evaluatie, als onderdeel van een ‘health technology assessment’, kan hierbij helpen door de incrementele kosteneffectiviteitsratio (ICER) te berekenen. Aan de hand van enkele casussen uit de klinische praktijk worden in dit artikel de belangrijkste onderdelen van een economische evaluatie toegelicht. Deze evaluaties helpen keuzes verantwoord en transparant te nemen en dragen hierdoor bij aan een effectieve en kosteneffectieve gezondheidszorg.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:273–81)

FLT3-kinaseremmers bij de behandeling van acute myeloïde leukemie

SAMENVATTING

Interne tandemduplicatie (ITD)-mutaties van het FLT3-juxtamembraandomein (FLT3-ITD) zijn een van de meest frequent voorkomende moleculaire afwijkingen bij patiënten met een de novo acute myeloïde leukemie (AML) en zijn geassocieerd met een zeer slechte prognose. Diverse FLT3-remmers zijn onderzocht in klinische studies, waaronder sunitinib, tandutinib, sorafenib, midostaurin, lestaurtinib, en de nieuwere FLT3-remmers quizartinib, crenolanib en gilteritinib. Monotherapie met niet-selectieve FLT3-remmers liet voorbijgaande responsen zien; echter in combinatie met chemotherapie of hypomethylerende therapie worden er, indien adequate FLT3-remming wordt bereikt, veelbelovende resultaten beschreven. Selectievere FLT3-remmers zijn mogelijk krachtiger en hebben ook de potentie actief te zijn als er resistentie is opgetreden, met daarnaast minder ‘off-target’-effecten. Onderhoudsbehandeling na een allogene stamceltransplantatie lijkt veelbelovend.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:266–72)

Eerste evaluatie decentrale afspraken over pomalidomide. Duur en decentraal: quo vadis?

SAMENVATTING

Ruim één jaar na het sluiten van een decentraal gemaakte landelijke afspraak tussen behandelaars, zorgverzekeraars en de fabrikant van pomalidomide voor multipel myeloom laat zien dat hematologen richtlijnconform voorschrijven, dat monitoring door het IKNL mogelijk is gedurende het behandeljaar en dat een eerste stap is gezet in een duurzame inrichting van gepast gebruik.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:260–4)

‘Checkpoint’-remmers voor de behandeling van hodgkin- en non-hodgkinlymfomen

SAMENVATTING

‘Checkpoint’-remmers vormen een nieuwe, veelbelovende strategie voor de behandeling van lymfomen. Lymfoomcellen worden zonder interventie vaak niet geëradiceerd door het immuunsysteem vanwege de activatie van zogenoemde ‘immune checkpoints’. De werking van deze ‘checkpoints’, hun farmacotherapeutische remmers en het effect van remming van deze eiwitten in de klinische setting wordt besproken voor patiënten met hodgkin- en non-hodgkinlymfoom.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:226–32)

De drumstick

SAMENVATTING

De drumstick is een verschijnsel binnen de hematologische morfologie. Het is een ronde structuur van ongeveer 1,5 µm die door een fijne streng verbonden is aan het distale kernsegment van de neutrofiele granulocyt en bestaat uit materiaal van het geïnactiveerde X-chromosoom. Bij vrouwen wordt de drumstick in ongeveer 1–8% van de neutrofiele granulocyten gezien. Bij mannen kunnen andere kernaanhangsels worden gezien, maar deze hebben in het algemeen niet de klassieke drumstick-morfologie en bestaan voornamelijk uit materiaal van het Y-chromosoom. De drumstick is daarmee een morfologisch kenmerk waarmee op basis van een bloeduitstrijkje het geslacht kan worden vastgesteld. Ondanks het feit dat dit morfologische kenmerk meer dan 50 jaar geleden is beschreven, is het mechanisme van de vorming van de drumstick en de relatie tot segmentering van de kern van de neutrofiele granulocyt nog niet geheel opgehelderd. Eén hypothese is dat de drumsticks en andere kernaanhangsels ontstaan door mechanische druk van het chromatine tegen de relatief slappe kernenvelop van de kern van de neutrofiele granulocyt. De idee is dat de stevigheid van de kernenvelop afneemt met de mate van segmentering én dat het geïnactiveerde X-chromosoom een stevigere structuur is die deze druk kan bewerkstelligen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:233–7)

Ontwikkelingen in radiotherapeutische technieken voor patiënten met hematologische maligniteiten

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:238–9)