NTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024
drs. E.J. Huisman , dr. K. Le Poole , drs. E. Dorresteijn , drs. F.H. Swaneveld , drs. C.S. Ootjers , dr. H. Vrielink
Therapeutische aferese is het verwijderen of wisselen van een bloedbestanddeel voor een vloeistof of bloedproduct. In Nederland wordt een therapeutische afereseprocedure bij kinderen ongeveer 70–100 keer per jaar verricht. Er zijn meerdere ziektebeelden waarbij een afereseprocedure kan worden ingezet. Deze zijn niet gebonden aan één (sub)specialisme, waardoor ervaring en expertise niet altijd kunnen worden gebundeld. Er is geen richtlijn pediatrische aferese. Er is echter een aantal fundamentele verschillen of valkuilen ten opzichte van een procedure bij volwassenen. Bij pediatrische aferese dient men rekening te houden met gezag inzake ‘informed consent’, leeftijdsgebonden bloed- en plasmavolumeberekeningen, keuze van de intraveneuze toegang, wisselsnelheid, extra-corporeel volume, ‘priming’, wisselvloeistofkeuze en bijwerkingen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:80–8)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 1, februari 2024
drs. A.G.H. Niezink , dr. R.W.M. van der Maazen , B.D.P. Ta MSc, drs. H. Vos-Westerman , drs. C.P.M. Janus , dr. L.A. Daniëls , nationale Radiotherapie CAR-T-celtherapie (RT-CART)-werkgroep
Chimeer antigeenreceptor T-celtherapie (CAR-T-celtherapie) is in Nederland beschikbaar als derdelijnsbehandeling voor patiënten met een grootcellig B-cellymfoom. In de wachttijd tussen leukaferese en de infusie van CAR-T-cellen is overbruggende therapie (‘bridging’) vaak noodzakelijk. Radiotherapie is een steeds vaker toegepaste ‘bridging’-strategie, die naast dat het goed door patiënten wordt verdragen ook veilig en effectief is. Het meest gekozen bestralingsschema is 20 Gy in 5 fracties. Naast ‘bridging’ kan radiotherapie ook worden gebruikt als consolidatie-of salvagebehandeling na CAR-T-celtherapie. Tijdig betrekken van een radiotherapeut bij patiënten die behandeld zullen worden met CAR-T-celtherapie is van toegevoegde waarde.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:4–10)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 1, februari 2024
A.-M. Hulshof , drs. T. van de Berg , dr. H. Spronk , prof. dr. H. ten Cate , dr. B. van Bussel , prof. dr. Y. Henskens
Dit artikel evalueert de toepassing van globale hemostasetesten bij mechanisch beademde COVID-19-patiënten, zoals bestudeerd door middel van de seriële ‘rotational thromboelastometry’ (ROTEM) en trombinegeneratiemetingen in het Maastricht Intensive Care COVID (MaastrICCht)-cohort. Routine en ‘tissue plasminogen activated’ (tPA) ROTEM zijn geschikt om de uitgebreide hemostaseafwijkingen binnen deze populatie over de tijd te karakteriseren, waarbij overleden COVID-19-IC-patiënten progressieve verslechtering van hypercoagulabiliteit en hypofibrinolyse demonstreren. Daarnaast suggereren trombinegeneratietesten een onvoldoende in-vivo-effect van heparines, ondanks dat conventionele laboratoriumtesten (anti-Xa) binnen de beoogde referentiewaarden vallen. Samengenomen lijken globale hemostasetesten geschikt om het effect van heparine te kwantificeren en complexe hemostaseafwijkingen te karakteriseren in een IC-setting. Meer kennis over prognostische waarde en de toepassing bij andere IC-patiënten is noodzakelijk alvorens implementatie mogelijk is.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:11–7)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 1, februari 2024
dr. F.L.F. van Baarle , prof. dr. A.P.J. Vlaar , prof. dr. B.J. Biemond
Transfusierichtlijnen neigen naar steeds restrictievere transfusiegrenzen, ook voor profylactische trombocytentransfusie bij centralelijnplaatsing. Deze adviezen zijn gebaseerd op de resultaten van vooral retrospectieve cohortstudies. De PACER-studie laat zien dat het weglaten van profylactische trombocytentransfusie voorafgaand aan centralelijnplaatsing bij intensivecare- en hematologiepatiënten met een trombocytengetal tussen 10 en 50 × 109/l tot meer bloedingscomplicaties leidt, maar ook tot een significante kostenbesparing. Het bloedingsrisico was het hoogst bij getunnelde lijnen, bij patiënten op de hematologieafdeling en bij patiënten met een trombocytengetal tussen 10 en 20 × 109/l. Behalve het risico op bloedingen moeten echter ook de kosten en schaarste van bloedproducten worden meegewogen in toekomstige adviezen. Op basis van deze resultaten lijkt een profylactische trombocytentransfusie vóór het plaatsen van een centrale lijn geïndiceerd bij hematologiepatiënten met een trombocytengetal onder 30 tot 40 × 109/l en kan worden overwogen deze achterwege te laten bij intensivecarepatiënten. Verder moet heroverwogen worden wat de waarde is van een getunnelde lijn bij ernstig trombopene patiënten. Naast centralelijnplaatsing is ook behoefte aan gerandomiseerd onderzoek naar het nut van profylactische trombocytentransfusie voor andere invasieve ingrepen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:18–22)
Lees verderNTVH - jaargang 20, nummer 8, december 2023
dr. H. de Jong , dr. L. Hoveling , dr. F. Penning-van Beest , E. Holthuis MSc, E. Smits MSc, S. Dalhuisen MSc, dr. S. Dinkla , prof. dr. R. Herings
Inleiding: Er is een gebrek aan ‘real-world’ data over de behandeling en uitkomsten van ‘triple-exposed’ patiënten met multipel myeloom (MM), dat wil zeggen behandeld met een immuunmodulerend middel, een proteasoomremmer en een CD38-gericht monoklonaal antilichaam. Doel: Bepalen van de medicamenteuze vervolgbehandelingen bij ‘triple-exposed’ MM-patiënten, inclusief het tijdsinterval tot de volgende behandeling. Methoden: Voor deze studie werd gebruikgemaakt van gegevens uit het PHARMO Datanetwerk om MM-patiënten te analyseren die ‘triple-exposed’ waren en tijdens de follow-up medicamenteuze vervolgbehandelingen ontvingen. Startdata van volgende behandelingslijnen werden gedefinieerd als indexdatum. Het eerste eindpunt van de studie was de tijd tot de volgende behandeling (TTNT), dat wil zeggen de tijd tot start van de volgende behandelingslijn. Het tweede eindpunt was de overlevingsduur, gedefinieerd als de tijd vanaf de indexdatum tot overlijden, het einde van de data-beschikbaarheid of 31 december 2020. Resultaten: Van de 65 ‘triple-exposed’ MM-patiënten die een medicamenteuze vervolgbehandeling hadden, ontvingen 19 patiënten (29%) twee nieuwe behandelingslijnen en vier (6%) ontvingen drie nieuwe behandelingslijnen. In de eerste nieuwe behandelingslijn werden in totaal 23 verschillende geneesmiddelcombinaties gebruikt bij 65 patiënten met een gemiddelde leeftijd van 69 jaar, van wie 45% vrouw was. De meest voorkomende combinatietherapie was carfilzomib met dexamethason (17%). In de tweede nieuwe behandelingslijn werden in totaal 12 verschillende geneesmiddelcombinaties gebruikt bij 19 patiënten met een gemiddelde leeftijd van 69 jaar, van wie 53% vrouw was. De meest voorkomende combinatietherapie was cyclofosfamide met pomalidomide (21%). De mediane TTNT voor de eerste nieuwe behandelingslijn was 127 dagen (interkwartielafstand 79–200 dagen), met een mediane overlevingsduur van 217 dagen (interkwartielafstand 89–304 dagen). Conclusie: Deze studie vond geen standaardbehandeling voor ‘triple-exposed’ MM-patiënten, met zeer heterogene medicamenteuze behandelingen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:368–75)
Lees verderNTVH - jaargang 20, nummer 8, december 2023
drs. M.J.A. Verhagen , dr. W.L. van Heerde , prof. dr. J.G. van der Bom , prof. dr. E.A.M. Beckers , prof. dr. N.A.M. Blijlevens , dr. E. Coppens , dr. S.C. Gouw , prof. dr. J.H. Jansen , prof. dr. F.W.G. Leebeek , dr. L.F.D. van Vulpen , D. Meijer , dr. S.E.M. Schols
Hemofiliepatiënten met hetzelfde percentage factor (F)VIII of FIX in het bloed kunnen een verschillend klinisch bloedingsfenotype hebben. Het trombinegeneratieprofiel, als globale weergave van de capaciteit van de bloedstolling, kan wellicht het bloedingsfenotype beter voorspellen. Volwassen patiënten met hemofilie A of B (mild, matig-ernstig, ernstig), die hadden deelgenomen aan de HiN6-studie, werden geïncludeerd in deze substudie indien er een plasmamonster beschikbaar was. Gegevens over het bloedingsfenotype waren verzameld door middel van een vragenlijst en/of geëxtraheerd uit het patiëntendossier. Bij patiënten behandeld met profylaxe was bloed afgenomen na een ‘wash-out’-periode. Een ernstig klinisch bloedingsfenotype werd gedefinieerd als een ‘annual bleeding rate’ ≥5 en/of een ‘annual joint bleeding rate’ ≥3 en/of het gebruik van secundaire/tertiaire profylaxe. Trombinegeneratie werd gemeten met de Nijmegen Hemostase Assay. In totaal werden 397 patiënten geïncludeerd. Trombinegeneratieparameters waren significant verschillend tussen patiënten met hemofilie en gezonde personen. Bij het merendeel van de hemofiliepatiënten met een ernstig klinisch bloedingsfenotype werd een trombinepiekhoogte van <49% en een trombinepotentiaal van <72% (ten opzichte van gezonde personen) gevonden. Dit was onafhankelijk van de ernst van de hemofilie gebaseerd op het percentage FVIII of FIX in het bloed. De mediane trombinepiekhoogte was 0,7% bij patiënten met een ernstig klinisch bloedingsfenotype en 30,3% bij patiënten met een mild klinisch bloedingsfenotype. De mediane trombinepotentiaal van deze patiënten was respectievelijk 0,06% en 59,3%. Concluderend kan worden gesteld dat een afgenomen trombinegeneratieprofiel geassocieerd is met een ernstig klinisch bloedingsfenotype, onafhankelijk van de ernst van de hemofilie (percentage FVIII of FIX). Het meten van de individuele trombinegeneratie in combinatie met het klinisch bloedingsfenotype kan in de toekomst mogelijk worden gebruikt om profylaxe beter te personaliseren.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:376–84)
Lees verderNTVH - jaargang 20, nummer 7, oktober 2023
dr. A.S. van Velzen , dr. B.F. Goemans , dr. A.B. Versluys
Bij 15–20% van de kinderen met acute myeloïde leukemie (AML) wordt een mutatie in het FMS-like tyrosinekinase 3 (FLT3)-eiwit aangetoond. Dit gaat meestal om een interne tandemduplicatie (FLT3-ITD), een activerende mutatie die zorgt voor celoverleving en proliferatie. Een FLT3-ITD-mutatie geeft een lagere kans op overleving en is bij kinderen met AML een indicatie voor allogene stamceltransplantatie (allo-SCT). Aangezien het risico op een recidief na een allo-SCT tot ongeveer 40% kan oplopen, worden ook aanvullende behandelingen na allo-SCT onderzocht in de ontwikkeling van nieuwe behandelstrategieën. De afgelopen decennia zijn verschillende ‘targeted therapies’ ontwikkeld voor patiënten met AML, waaronder meerdere generaties FTL3-remmers (tyrosinekinaseremmers). Hiervan is het effect reeds aangetoond bij volwassen patiënten met AML, echter de rol van FLT3-remmers bij kinderen met AML met een FLT3-ITD-mutatie is op dit moment nog niet geheel duidelijk. In dit overzichtsartikel wordt ingegaan op de rol van FLT3-remmers na allo-SCT voor AML bij kinderen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:319–24)
Lees verder
Naar boven
