Sinds kort is het Europese samenwerkingsverband ITTC-P4 actief, een non-profit start-up die is opgezet om nieuwe medicijnen voor de behandeling van kinderkanker breed te testen in zogenaamde preklinische PDX-modellen. Door in een vroege fase de werking van een mogelijk nieuw medicijn of combinaties van medicijnen te testen wordt eerder duidelijk of en welke vormen van kinderkanker hierop reageren. Zo kunnen beter keuzes worden gemaakt en wordt het aantrekkelijker om nieuwe behandelingen voor kinderkanker te ontwikkelen. Ook het Prinses Maxima Centrum in Utrecht is bij het project betrokken.
Elk jaar wordt bij ongeveer 9.000 kinderen en jongeren in Europa kanker vastgesteld. Voor diverse vormen van kinderkanker is de kans op genezing hoog. Maar een kwart van deze kinderen geneest niet met de huidige behandelingen en sterft. Om de ontwikkeling van nieuwe, breed toegepaste medicijnen in de kinderoncologie te stimuleren, werken onderzoekers en het bedrijfsleven samen binnen het door de Europese Unie gefinancierde Innovative Medicines Initiative (IMI).
ITCC-P4 komt voort uit een IMI project en staat voor Innovative Therapies for Children with Cancer Paediatric Preclinical Proof-of-concept Platform. Naast diverse onderzoeksgroepen vanuit het Prinses Máxima Centrum zijn ook onderzoekers van het Duitse Hopp Kindertumorzentrum (KiTZ/DKFZ) in Heidelberg betrokken, waaronder Dr. Marcel Kool, onderzoeksgroepsleider in zowel het Máxima en KiTZ. Hij vertelt: “Omdat we met heel veel verschillende soorten kinderkanker te maken hebben, met daarbinnen nog verschillende subtypen, is het essentieel dat het platform met preklinische modellen zo breed mogelijk is. Deze modellen gebruikt ITCC-P4 vervolgens voor het testen van bijvoorbeeld medicijnen die al bij volwassenen worden toegepast maar ook van nieuwe medicijnen. Er wordt ook gezocht naar biomarkers, waarmee deelname van kinderen aan klinische studies gerichter ingevuld kan worden.”
Binnen ITCC-P4 worden 400 verschillende zogenaamde PDX-modellen gebruikt. In deze modellen zijn kankercellen afkomstig van patiënten getransplanteerd in een muis. Zo kunnen onderzoekers het effect van een medicijn in het lab bestuderen in een levend organisme, terwijl ze al wel naar menselijk materiaal kijken.
Prof. dr. Jan Molenaar, leider van de Molenaar-groep: “In het Máxima zijn al diverse tumoren van deze PDX- modellen ook in het lab in kweek genomen als zogenaamde organoïden. Deze mini-tumoren kunnen vervolgens worden gebruikt voor grootschalige robot-gestuurde onderzoeken met medicijnen. Hiermee worden de beste medicijnen en combinaties daarvan geselecteerd die daarna in PDX-modellen worden getest. Verschillende onderzoekers vanuit het Máxima zijn betrokken om zowel het PDX als het organoïden platform verder uit te breiden voor preklinische studies. Het is mooi dat hetgeen we in het Máxima hebben ontwikkeld, vanuit dit samenwerkingsverband breder ingezet wordt. En dat we zo dus ook bijdragen aan het vinden van betere behandelingen voor kinderen met kanker.”
In de toekomst gaan dit soort preklinische modellen specifiek voor kinderkanker mogelijk een belangrijke rol spelen bij de goedkeuring van nieuwe medicijnen. In de Verenigde Staten moeten nu al alle nieuwe medicijnen tegen kanker die ter goedkering worden ingediend, ook worden getest voor de behandeling van kinderkanker wanneer de wijze van werking aansluit op de behandeling van kinderen met kanker. Vanuit ITCC-P4 wordt verwacht dat dit ook in Europa gaat spelen en dat testen in kinderkanker-specifieke preklinische onderzoeksmodellen net als in de VS een voorwaarde wordt.
Bron
