De Food and Drug Administration (FDA), de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit, heeft een versnelde goedkeuringsprocedure (‘priority review’) ingezet voor de beoordeling van het middel efanesoctocog alfa. Het gaat om een factor VIII-behandeling voor hemofilie-A die eenmaal per week wordt toegediend.
Efanesoctocog alfa wordt ontwikkeld door het Zweedse Sobi in combinatie met het Zwitserse Sanofi. De FDA hoopt eind februari 2023 een besluit te kunnen nemen omtrent de definitieve goedkeuring van het middel.
De goedkeuringsaanvraag van efanesoctocog alfa wordt ondersteund door data uit de fase III-studie XTEND-1 waarbij 159 hemofilie-A-patiënten van 12 jaar en ouder gevolgd werden. De patiënten die eerder factor VIII-profylaxe hadden ontvangen werden gedurende 52 weken eenmaal per week met intraveneus efanesoctocog alfa behandeld. In de andere studiearm bevonden zich patiënten die alleen reactief met factor VIII behandeld waren. Zij werden eerst 26 weken met efanesoctocog alfa (al naar gelang medische noodzaak) behandeld, daarna stapten ook zij over op een profylactische behandeling middels een wekelijks infuus met efanesoctocog alfa.
In maart 2022 kondigden de fabrikanten aan dat het voornaamste einddoel van de studie was bereikt, te weten een klinisch betekenisvolle preventie van bloedingen.
Bij het recente jaarcongres van de International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) werd onthuld dat een wekelijkse profylactische behandeling met efanesoctocog alfa leidde tot mediane en gemiddelde jaarlijkse bloedingspercentages (‘annualised bleeding rates’, ABR) van respectievelijk 0,00 en 0,71. Een tweede eindpunt van de studie werd ook bereikt, waarbij efanesoctocog alfa een betere bescherming tegen bloedingen liet zien dan eerdere profylactische factor VIII-middelen, met een geschatte ABR-afname van 77% en een gemiddelde ABR van 0,69, vergeleken met 2,96 bij eerdere middelen.
Efanesoctocog alfa werd goed verdragen door de patiënten, meldt Sanofi, met als vaakst gemelde bijwerkingen hoofdpijn, gewrichtspijn en rugpijn. Als in februari de FDA daadwerkelijk tot goedkeuring van efanesoctocog alfa overgaat, dan zal een goedkeuringsaanvraag in de Europese Unie niet lang op zich laten wachten. In Europa zullen ook de resultaten van een andere studie, de XTEND-Kids-studie meegewogen worden.
Referenties
