De FDA heeft efanesoctocog alfa (ALTUVIIIOTM) goedgekeurd als behandeling voor kinderen en volwassenen met hemofilie A.1 Het geneesmiddel mag bij hen worden ingezet als routine profylaxe, ‘on-demand’-behandeling bij bloedingen en als perioperatief management bij operaties. Met een eenmaal wekelijkse dosering kan de behandeling met efanesoctocog alfa tot bijna-normale factor VIII-niveaus (meer dan 40%) leiden met daarbij een significante reductie in het aantal bloedingen ten opzichte van andere beschikbare VIII-profylaxe.
De goedkeuring is gebaseerd op de resultaten van een fase III-studie waarin efanesoctocog alfa werd onderzocht bij 159 patiënten (12 jaar of ouder) met ernstige hemofilie A die al eerder profylaxe ontvingen.2 In studie-arm A ontvingen 133 patiënten eenmaal per week efanesoctocog alfa (50 IU/kg) als onderhoudstherapie, voor een periode van 52 weken. In arm B ontvingen 26 patiënten eerst 26 weken lang efanesoctocog alfa (50 IU/kg) ‘on-demand’ en daarna nog 26 weken als eenmaal wekelijkse profylaxe.
Hierbij werd in arm A een mediane jaarlijkse bloedsfrequentie van 0 gezien, en een geschatte gemiddelde bloedingsfrequentie van 0,71 (95%-BI: 0,52-0,97). Hiermee nam de gemiddelde jaarlijkse bloedingsfrequentie af van 2,96 naar 0,69, waarmee efanesoctocog alfa superioriteit vertoonde over de profylaxe die voor de studie werd gebruikt (p<0,001). In arm B, waarin de therapie ‘on-demand’ werd ingezet, werden 97% van alle bloedingen met een enkele injectie efanesoctocog alfa gestopt. Bij het grootste deel van de deelnemers leidde wekelijkse profylaxe met efanesoctocog alfa tot een gemiddeld VIII-niveau van meer dan 40 IU/dl voor het grootste deel van de week, en 15 IU op dag 7. Daarnaast verbeterde een jaar profylaxe met efanesoctocog alfa de fysieke gezondheid, pijnintensiteit en gewrichtsgezondheid.
De FDA heeft de eenmaal wekelijkse injectietherapie efanesoctocog alfa goedgekeurd als behandeling van hemofilie A-patiënten van 12 jaar en ouder. Deze goedkeuring is gebaseerd op fase III-resultaten waarin de therapie superioriteit vertoonde in het verminderen van de bloedingsfrequentie ten opzichte van andere profylaxe beschikbaar voor deze populatie. Ook bij het direct behandelen van bloedingen was het geneesmiddel in 97% van de gevallen effectief. Goedkeuring in Europa wordt verwacht in de tweede helft van 2023. In juni 2019 kreeg de therapie al de status weesgeneesmiddel van de Europese Commissie.
Referenties
