Samenvatting
Epigenetische veranderingen spelen een belangrijke rol in het ontstaan van myelodysplastische syndromen (MDS) en acute myeloïde leukemie (AML). In tegenstelling tot genmutaties zijn epigenetische veranderingen in potentie omkeerbaar, waardoor ze aantrekkelijk zijn voor therapeutische interventie. Middelen die de epigenetica beïnvloeden zijn de DNA-methyltransferaseremmers azacitidine en decitabine. Azacitidine is geregistreerd voor hoger-risico-MDS, chronische myelomonocytaire leukemie en AML (tot 30% blasten). Decitabine is recentelijk geregistreerd voor AML. Beide middelen geven een overlevingsvoordeel ten opzichte van ‘best supportive care’ en verbeteren de kwaliteit van leven. Door hun relatief geringe bijwerkingen zijn azacitidine en decitabine ook geschikt voor de behandeling van ouderen en patiënten met comorbiditeit. In dit artikel wordt de rol van DNA-methyltransferaseremmers bij MDS en AML besproken.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2013;10:142–9)
