Disregulatie van de intracellulaire JAK/STAT-signalering en BET-eiwit gemedieerde inflammatie zijn belangrijke aanjagers van de pathogenese en de ziekteprogressie van myelofibrose.1 In de fase III-studie MANIFEST-2 werd de werkzaamheid en veiligheid van een behandeling met de experimentele BET-remmer, pelabresib in combinatie met de JAK-remmer, ruxolitinib vergeleken met placebo plus ruxolitinib bij patiënten met JAK-remmer naïeve MF. Tijdens EHA 2024 werden de resultaten van deze studie gepresenteerd door dr. Raajit Rampal (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, VS).2