Sikkelcelziekte is een ernstige, erfelijke hemoglobinopathie die gepaard gaat met anemie, pijnlijke vaso-occlusieve crisen en orgaanschade. De fase II-studie ESTIMATE heeft als doel om de veiligheid en werkzaamheid van mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte te onderzoeken. Tijdens EHA 2023 werd door drs. Myrthe van Dijk (Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederland) ingegaan op de veiligheid en werkzaamheid van een vaste dosering van mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte na een verlengingsperiode van één jaar van de ESTIMATE-studie.1