SAMENVATTING
Erfelijke zeer zeldzame stollingsstoornissen, zoals Glanzmann-trombasthenie (GT), kennen momenteel geen preventieve behandelmogelijkheden. Hierdoor worden ernstige bloedingen doorgaans behandeld met bloedtransfusies of herhaalde injecties van recombinant geactiveerd stollingsfactor VII (rFVIIa). In dit onderzoek wordt HMB-001 beschreven, een bispecifiek antilichaam dat is ontworpen om endogeen FVIIa te binden en specifiek naar beschadigde vaatwanden te transporteren door interactie met een specifieke receptor (TLT-1) die bij verwonding wordt geactiveerd op trombocyten. Uit studies bij apen blijkt dat HMB-001 de halfwaardetijd van FVIIa in het lichaam verlengt, wat resulteert in FVIIa-accumulatie, tot een stabiel en werkzaam niveau. Experimenten met muizen tonen aan dat HMB-001 het hemostatische effect van FVIIa versterkt door te binden aan TLT-1 op geactiveerde trombocyten. Uit proeven met trombocyten van GT-patiënten blijkt dat HMB-001 de binding van FVIIa aan geactiveerde trombocyten faciliteert en fibrinevorming versterkt. Samenvattend suggereren deze resultaten dat HMB-001 een veelbelovende benadering biedt voor de preventieve behandeling van bloedingen bij GT-patiënten en andere stollingsstoornissen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:62–8)
