Samenvatting
De HOVON 124-studie onderzoekt of bij patiënten met recidief of progressie van Morbus Waldenström (MW) behandeling met ixazomib, rituximab en dexamethason effectief is. Acht cycli combinatietherapie worden bij responsieve ziekte gevolgd door 2 jaar onderhoudstherapie met rituximab. Het betreft (met uitzondering van de eerste kuur) een niet-intraveneus schema, aangezien de rituximab subcutaan wordt toegediend. Proteasoomremmers zoals bortezomib zijn zeer effectief gebleken bij MW, echter neuropathie lijkt bij deze groep significant vaker voor te komen dan bij patiënten met multipel myeloom (MM). Neurotoxiciteit is bij de nieuwe proteasoomremmer ixazomib een minder frequent voorkomende bijwerking. Bovendien heeft het als voordeel dat het een oraal middel is. De studie bestaat uit een beperkt fase 1-deel, waarin wordt onderzocht of de standaard-dosering van 4 mg ixazomibgegeven op dag 1, 8, 15, zoals die nu bij MM wordt gebruikt, in deze combinatie ook bij patiënten met MW geen dosis-limiterende toxiciteit geeft. Vervolgens zal in het fase 2-deel de effectiviteit worden onderzocht met als primair eindpunt de remissiestatus na 8 cycli. De HOVON 124-studie is de eerste HOVON-studie voor patiënten met MW.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2015;12:148–52)
