SAMENVATTING
Mutaties in ‘isocitrate dehydrogenase 1’ (IDH1) of IDH2 komen in totaal voor bij ongeveer 15–20% van de patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) en in mindere mate ook bij patiënten met het myelodysplastisch syndroom (MDS). De mutaties veroorzaken een blokkade in myeloïde differentiatie. Monotherapie met een IDH1-remmer (ivosidenib) of IDH2-remmer (enasidenib) bij patiënten met een recidief of refractaire AML met respectievelijk een IDH1– of IDH2– mutatie resulteerde in recent klinisch onderzoek in responspercentages van ongeveer 40%. De belangrijkste toxiciteit van behandeling met IDH1/2-remmers is een potentieel lethaal differentiatiesyndroom; kenmerken van dit syndroom werden gezien bij ongeveer 10% van de behandelde patiënten. De rol van IDH 1/2-remmers bij patiënten met een nieuw gediagnostiseerde AML is op dit moment nog niet duidelijk. HOVON zal in de HOVON 150-studie, een gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek, samen met meerdere andere groepen onderzoeken of het toevoegen van IDH1/2-remmers aan standaard intensieve behandeling voordeel oplevert voor patiënten met een nieuw gediagnostiseerde AML of MDS met ‘excess blasts-2’ (MDS-EB2) met een IDH1– of IDH2-mutatie.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:207–15)
