Onlangs heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een nieuw geneesmiddel – exagamglogene autotemcel – goedgekeurd voorde behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Deze gen-’editing’-therapie bestaat uit CD34+-cellen die ex vivo zijn bewerkt met behulp van de Nobelprijs-winnende technologie die gebruikmaakt van ‘clustered regularly interspaced short palindromic repeats’ (CRISPR) en het CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9), een ingenieus bacterieel immuunsysteem tegen virussen. In dit interview vertelt hematoloog prof. Dr. Bart Biemond (Amsterdam UMC) over zijn visie voor de toekomst van CRISPR/CAS9-technologie in de hematologie. Hij wijdt uit over de plaats van de gentherapie in het hematologische zorglandschap, het belang van de therapie voor patiënten met hematologische aandoeningen, en de weg naar de klinische implementatie van de behandeling.
