Orale monotherapie met iptacopan, een selectieve remmer van complementfactor B en de alternatieve complement-signaleringsroute van het immuunsysteem, verbetert de hematologische en klinische uitkomsten van patiënten met persisterende anemie door paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. Dit blijkt uit de resultaten van de APPLY-PNH- en APPOINT-PNH-studie, waaraan onderzoekers en patiënten uit onder andere het Radboudumc hebben bijgedragen.
