SAMENVATTING
Eculizumab heeft belangrijke vooruitgang gebracht in de behandeling van patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), maar de behandeling is ook belastend voor patiënt en maatschappij. Bovendien blijft een deel van de patiënten anemisch. Recentelijk zijn nieuwe medicijnen beschikbaar gekomen of in een gevorderd stadium van ontwikkeling die naar verwachting de behandeling van patiënten met PNH verder zullen verbeteren.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:348–51)