SAMENVATTING
Hemofilie A is een ernstige erfelijke bloedingsziekte die zich kenmerkt door een tekort aan factor VIII. De ziekte kent een lange geschiedenis, waarbij ook de behandeling vele ontwikkelingen heeft doorgemaakt en hemofilie van een dodelijke ziekte is veranderd in een goed te behandelen chronische aandoening. Hierbij vormt de profylactische dan wel therapeutische suppletie van factor VIII al jarenlang de hoeksteen van de behandeling. Aan deze behandeling kleeft echter een aantal belangrijke nadelen, zoals de noodzaak van frequente intraveneuze injecties en het risico op het ontwikkelen van antistoffen tegen factor VIII (ook genoemd ‘remmers’), wat optreedt bij ongeveer 30% van de patiënten met ernstige hemofilie A. In tegenstelling tot afgelopen decennia, waarin de mogelijkheden voor behandeling weinig zijn veranderd, zijn de ontwikkelingen op therapeutisch gebied de laatste paar jaar juist in een stroomversnelling gekomen. De komst van de zogenoemde nieuwe ‘designerdrugs’ vormen daarbij een belangrijke doorbraak in het arsenaal voor de behandeling van hemofilie A. Deze medicijnen hebben een ander aangrijpingspunt dan de traditionele suppletie van factor VIII en kunnen zo een oplossing bieden voor bovengenoemde problemen. Het gaat hierbij om twee middelen die de balans tussen bloeding en trombose herstellen, namelijk anti-TFPI (‘tissue factor pathway inhibitor’) en antitrombine RNAi (RNA-interferentie), en de bispecifieke antistof ACE910, die de werking van factor VIII nabootst. Voordelen van al deze middelen zijn dat ze een lange halfwaardetijd hebben, subcutaan kunnen worden toegediend en ook effectief zijn bij de aanwezigheid van remmers. Dit artikel biedt een overzicht van de stand van zaken van deze nieuwe ‘designerdrugs’.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:77–86)
