Samenvatting
Hemofilie heeft zich ontwikkeld van een vaak dodelijke, erfelijke bloedingsziekte tot een aandoening waarvoor een veilige en effectieve behandeling beschikbaar is. De huidige behandeling kent echter meerdere beperkingen: de halfwaardetijd van de huidige stollingsfactorproducten vereist frequente intraveneuze toedieningen, de ontwikkeling van remmende antistoffen tegen factor VIII of factor IX geeft grote problemen bij de behandeling van acute bloedingen en bij profylactische behandeling, en door de hoge kosten is behandeling in een groot deel van de wereld niet mogelijk. Nieuwe ontwikkelingen, waaronder factorproducten met verbeterde farmacokinetische profielen, vooruitgang in de behandeling van remmers en alternatieve hemostatische benaderingen zijn veelbelovend, en gentherapie zou in potentie mogelijk curatief kunnen zijn.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2014;11:157–63)
